Denali Therapeutics Inc. Common Stock Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026

네, 미래에 대해 말씀드리기 전에 과거에 대해 한두 말씀 드리겠습니다. 저희는 거의 정확히 20년 동안 혈액-뇌 장벽 기술을 연구해 왔습니다. 사실, Hunter 증후군 치료제인 이두르설파제(idursulfase)가 승인된 것도 20년 전입니다. 저희에게는 이 플랫폼을 발명하며 20년 넘게 이 분야를 개척해 온 여정이었습니다. 지난 2~3개월은 저희에게 매우 특별한 시간이었습니다. 첫 번째 의약품을 출시하고, AVLAYAH로 FDA 승인을 받은 최초의 혈액-뇌 장벽 기술을 선보일 수 있어 정말 흥분되는 시기입니다. 중요한 점은 이제 이 분야가 새로운 바이오 치료제 영역으로 자리 잡으면서 경쟁이 치열해지고 있다는 것입니다. 이는 매우 긍정적인 소식입니다. 바이오텍에서는 어떤 기술이 성공하면 모두가 뛰어드는 법입니다.

저희는 트랜스페린 수용체와 트랜스포트 비히클 기술로 선두에 서게 되어 기쁩니다. 물론, 이것은 시작에 불과합니다. 앞으로 6~12개월을 보면, 상업팀의 주된 관심사인 출시 관련 모든 활동 외에도, 산필리포(Sanfilippo)를 위한 다음 효소 대체 치료제가 있습니다. 9월에 49주차 연구를 완료하고 데이터를 준비해 이상적으로는 세계 학회에서 발표한 후 2027년에 생물의약품 허가 신청(BLA)을 제출할 예정입니다. 이 제품의 흥미로운 점은 저희가 직접 상업용 제조를 진행한다는 것입니다. AVLAYAH의 경우 CDMO와 협력했지만, 이제 산필리포 제품은 직접 제조할 계획이며, 이는 많은 효소 대체 치료제의 시작이라고 생각합니다. 다음은 현재 등록 중인 폼페병(Pompe) 치료제입니다.

또한 2027년 데이터를 주시하고 있습니다. 올해 말에 저희는 프로그란린 프로그램을 효소 대체 치료제로 명확히 분류했습니다. 이는 효소 대체 치료제와 매우 유사하기 때문입니다. 해당 연구에서 가장 높은 용량인 B3 코호트의 첫 데이터를 확인할 예정입니다. 곧 있을 일입니다. 저희가 자주 받는 질문 중 하나는 왜 단순히 효소 대체 치료제 회사가 되지 않느냐는 것입니다. 기술이 효과가 있다는 것을 알고 계시니까요. 첫 출시가 있었고, 이에 대한 많은 열정과 함께 다른 프로그램들도 추진되고 있습니다. 사실 저희는 알츠하이머와 파킨슨병 같은 신경퇴행성 질환 치료를 이상적으로 목표로 회사를 설립했습니다. 앞으로 12~18개월 내에 알츠하이머병 관련 첫 두 가지 데이터 발표가 있을 예정입니다.