Belite Bio, Inc American Depositary Shares Piper Sandler Virtual Ophthalmology Day
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조, 이 질문을 받아주시겠습니까?
기꺼이 답변하겠습니다. 벨라이트 바이오는 중증 망막 질환에서 충족되지 않은 의료 수요를 목표로 하는 바이오텍 회사입니다. 저희의 주요 화합물인 틴라레반트는 스타가르트병이라는 중증 유전성 망막 질환에 대한 적응증으로 DRAGON이라는 완료된 3상 임상시험을 진행했으며, 곧 이 내용을 논의할 예정입니다. 이 질환은 청소년과 청년층의 실명의 주요 원인입니다. 또한 이 화합물을 노인성 황반변성으로 인한 지리적 위축이라는 다른 적응증에도 개발했는데, 이 질환은 스타가르트병과 표현형이 매우 유사하며 병태생리학적으로도 상당 부분을 공유합니다. 간단히 말씀드리면, 저희 회사의 현재 상황은 이렇고, 질문을 받겠습니다.
좋습니다. 틴라레반트에 대해 말씀드리자면, 틴라레반트의 작용 기전과 스타가르트병 및 지리적 위축에서 질병 진행을 어떻게 잠재적으로 억제하는지 설명해 주시겠습니까?
물론입니다. 약간의 배경 설명을 드리겠습니다. 눈에서 항상 일어나는 매우 중요한 기전이 있는데, 이를 시각 주기라고 하며 광색소의 재생을 의미합니다. 광색소가 재생되지 않는다면, 우리는 태어날 때 한 번만 볼 수 있고 그 이후에는 어두울 것입니다. 즉, 광색소는 항상 재생되어야 합니다. 이 과정이 시각 주기라고 불리며, 신경망막을 지지하는 망막색소상피에 존재하는 비타민 A에 의존합니다. 스타가르트병은 ABCA4라는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는데, 이 유전자가 만드는 단백질이 기능을 상실하여 ABCA4의 정상 기능이 이루어지지 않습니다. 즉, ABCA4가 하는 역할인 사용된 광색소인 올트랜스 레티날을 망막색소상피 밖으로 이동시키는 기능이 제대로 작동하지 않습니다.
이 기능이 멈추면서 올트랜스 레티날이 축적되고, 이 물질은 스스로 반응하는 경향이 있어 매우 독성이 강한 비스레티노이드라는 물질도 생성됩니다. 비스는 '두 개'를 의미하고, 레티노이드는 비타민 A에서 유래한 물질을 뜻합니다. 비스레티노이드는 눈에 축적되어 더 이상 분해되지 않는 독성 분자 유형을 말합니다. 이것이 스타가르트병에서 발생하는 병태생리학적 과정입니다. 이 독성 물질이 망막색소상피와 광수용체에 축적되면서 시간이 지남에 따라 쌓입니다. 결과적으로 광수용체 기능 장애와 광수용체 세포 사멸로 이어집니다. 특히 황반 부위가 이 질환에 취약하여, 칼이 1909년, 약 115년 전에 이를 망막 중심부에 영향을 미치는 황반 질환으로 기술했습니다.
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