Capricor Therapeutics Inc Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026

참석해 주셔서 감사합니다. 간단히 소개드리면, 저는 바이오테크 투자은행 부문 수석 부사장인 윌 한입니다. 오늘 카프리코어의 CEO 린다 마르반과 CFO AJ 베르크만을 모시게 되어 매우 기쁩니다. 린다와 AJ, 그리고 카프리코어에 대해 간단히 말씀드리면, 린다는 카프리코어의 공동 창업자이며 2010년부터 CEO를 맡아오고 있습니다. 린다는 바이오테크 분야에서 20년 이상 경력을 쌓아왔고, 카프리코어 이전에는 유전자 치료 바이오테크 기업 엑소젠에서 여러 고위 직책을 역임했습니다. AJ는 2018년부터 카프리코어의 CFO를 맡고 있으며, 바이오테크 업계에서 15년간 경력을 쌓았고 2011년에 회사에 합류했습니다. 카프리코어는 후기 단계 바이오테크 기업으로, 듀시엔 근이영양증 치료제로 승인을 신청한 동종유래 심장 유래 세포치료제인 데라미오셀(deramiocel)을 개발하고 있습니다. PDUFA 날짜는 2026년 8월 22일입니다. 먼저 규제 경로부터 시작하겠습니다.

최근 피드백이나 최근 미팅, 향후 라벨링 논의 가능성 등 FDA와의 소통 현황에 대한 업데이트를 공유해 주실 수 있을까요?

규제 측면에서 카프리코어에게는 정말 격동의 한 해였지만, 저희는 결국 좋은 방향으로 마무리되고 있다고 느끼고 있습니다. 기억하시는 분들도 계시겠지만, 작년에 저희 자문위원회(AdCom)가 막판에 취소됐습니다. 그 후 FDA가 정확히 무엇을 원한다고 피드백을 준 내용에 따라 승인을 신청했음에도, CRL을 받았습니다. FDA는 심사 과정에서 추가적인 임상 근거가 필요하다고 판단했습니다. 다행히도, 그리고 철저히 준비해둔 덕분에 HOPE-3 3상 확증적(pivotal) 시험이 있었고, CRL을 받던 시점 전후로 마지막 환자의 마지막 방문(LPLV)이 완료된 상태였습니다. 저희는 Type A 미팅을 통해 FDA와 만났고, HOPE-3 데이터로 승인에 충분하다는 점을 확인받았습니다. FDA는 좌심실 박출률을 1차 유효성 평가변수로 하는 안은 받아들이지 않았고, Performance of the Upper Limb 2.0을 1차 유효성 평가변수로 유지해 달라고 요청했습니다.

해당 시험은 2025년 12월 초에 결과가 발표되었습니다. 많은 분들이 기억하시듯, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 시험에서 1차 유효성 평가변수, 핵심 2차 평가변수인 박출률, 그리고 제1종 오류가 통제된 3개의 2차 평가변수까지 확보하여 듀시엔 근이영양증 분야에서 지금까지 제시된 것 중 아마도 가장 뛰어난 임상 데이터를 갖추게 됐습니다. 저희는 새로운 HOPE-3 데이터를 FDA에 제출했습니다. 그 결과 BLA를 다시 열 수 있었습니다. 저희 PDUFA 날짜는 8월 22일로, 오늘 기준으로 10주하고 3일 남았습니다. 현재 FDA와 정보 요청 사항, 임상적 기회, 그리고 저희가 이전에 제시했던 모든 CMC 데이터 확인과 관련해 매우 적극적으로 논의 중이며, 전반적으로 매우 순조롭게 진행되고 있습니다. 그리고 물론 라벨링 관련 기회에 대해서도 논의하고 있는데, 이는 앞으로 몇 주 내에 더 본격적인 단계로 들어갈 것으로 예상합니다.