Rocket Pharmaceuticals, Inc. Common Stock TD Cowen 46th Annual Health Care Conference
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네, 시작하겠습니다. 좋습니다. 모두 TD 코웬의 제46회 연례 헬스케어 컨퍼런스에 참석해 주셔서 감사합니다. 다음 세션은 로켓 파마와 함께하며, 로켓 측에서는 CEO 가우라브 샤 씨가 참석했습니다. 여기 와 주셔서 감사합니다. 정말로 귀중한 시간 내 주셔서 영광입니다. QA에 들어가기 전에 개요와 회사 역사를 간단히 말씀해 주시죠.
네, 좋습니다. 감사합니다, 타라.
네, 코웬도 감사합니다. 보스턴에 다시 오게 되어 항상 기쁩니다. 로켓 파마는 대형 유전자 치료 회사입니다. 발견부터 개발, 내부 AAV 상업화에 이르기까지 선형적으로 진행하고 있습니다. 저희 주요 집중 분야는 AAV 플랫폼을 이용한 희귀 심장 질환입니다. 또한 LV 엑스비보를 이용한 혈액학 및 면역학 플랫폼도 보유하고 있습니다. 조금 후에 더 자세히 말씀드리겠습니다. 작년 말 기준 현금이 1억 8,900만 달러 있었고, 이는 2027년 2분기까지 현금 운용에 충분한 자금입니다. 이 시간을 활용해 올해 가장 중요한 이정표들을 설명드리고 각 프로그램별로 하나씩 말씀드리고자 합니다.
무엇보다도, 저희가 열심히 연구해 온 LAD-I 엑스비보 렌티 프로그램 크레스라디의 PDUFA 승인 예정일이 2026년 3월 28일로, 잠재적 승인을 앞두고 있어 매우 기대됩니다. 로켓이 설립된 지 9년 넘는 시간 동안의 역사를 물으셨는데, LAD-I는 일차 면역 결핍증으로, 감염 부위로 중성구가 이동하지 못하는 어린이에게 영향을 미칩니다. 대부분의 소년과 소녀가 한 자릿수 나이에 사망합니다. 저희는 이번 달 이 문제를 해결하고자 FDA와 긴밀히 협력하는 것에 매우 기대하고 있습니다. 물론, 이는 상업화 인프라 구축 기회이며, PRV를 통한 비희석적 자금 조달 기회이기도 합니다.
최근 수치는 상승세를 보이고 있으며, 비희석 및 희석 자본의 잠재력에 대해 매우 기대하고 있습니다. 이는 2027년 2분기를 넘길 수 있는 가능성을 제시합니다. 그것이 바로 크레슬라디입니다. 이번 달에 달성할 첫 번째 마일스톤입니다. 두 번째로, 다논병은 AAV를 이용한 희귀 심장 질환 분야에서 저희의 대표적인 선두 프로그램입니다. 이 질환은 자가포식 장애입니다. 환자들의 심장 세포에서는 자가포식 체계, 즉 쓰레기 재활용 센터가 손상되어 쌓인 잔해물을 제거하지 못하는데, 이는 자가포식에 필수적인 유전자 및 단백질인 LAMP2가 결핍되어 있기 때문입니다. 자가포식이 없으면 잔해물이 쌓여 심장 근육이 동기화되어 수축하지 못해 심부전으로 이어집니다. 이 질환은 X-연관 질환으로 소년에게서 더 많이 나타나며 소녀들보다 더 심각합니다.
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