Sionna Therapeutics, Inc. Common Stock Jefferies Global Healthcare Conference 2026

감사합니다, AJ. 여러분, 안녕하세요. 여러분과 함께하게 되어 기쁩니다. 오늘 여러분을 뵙게 되어 반갑습니다. 참석해 주셔서 감사드리며, 발표 초대를 해주신 AJ와 제프리스에도 감사드립니다. 여기 저희의 공시 사항입니다. 앞으로의 전망에 관한 진술을 포함하고 있습니다. 실제 결과는 달라질 수 있습니다. Sionna는 독특하고 차별화된 NBD1 안정제들을 활용하여 낭포성 섬유증 치료 패러다임을 혁신하는 사명을 가지고 있으며, 이는 낭포성 섬유증 환자들에게 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공할 잠재력을 지니고 있습니다. Sionna는 설립된 지 6년 반밖에 되지 않았지만, 매우 풍부한 역사를 가지고 있습니다. 우리는 2019년 말에 사노피에서 분사했지만, 저희 프로그램의 과학적 기반은 15년 전 제네자임에서 시작되었습니다.

이 풍부한 역사와 경험, 그리고 매우 중요한 타깃인 NBD1에 대한 지식 덕분에 저희는 낭포성 섬유증 시장을 긍정적으로 변화시킬 수 있는 독특한 위치에 있습니다. Sionna 이야기에는 네 가지 핵심 요소가 있습니다. 첫째, 지난 몇 년간 낭포성 섬유증 분야에서 상당한 진전이 있었음에도 불구하고, 여전히 충족되지 않은 수요가 높다는 점입니다. 이는 삶의 질, 기대 수명, 또는 정상적인 CFTR 단백질 기능을 달성하는 환자 수로 정의할 수 있습니다. 현재 표준 치료를 받는 환자 중에서도 단지 3분의 1만이 정상적인 CFTR 기능에 도달하고 있습니다. 궁극적인 목표는 가능한 많은 환자가 정상적인 CFTR 기능에 도달하도록 하는 것입니다.

충족되지 않은 수요가 있는 환자가 3분의 2에 달하며, 바로 이 부분이 Sionna에게 기회가 되는 영역입니다. 더 많은 환자가 정상적인 CFTR 기능에 도달할 수 있도록 새로운 치료 옵션을 개발할 수 있다면, 이는 환자들에게 혁신적인 변화를 가져올 뿐만 아니라 매우 큰 상업적 기회이기도 합니다. 이 시장은 현재 120억~130억 달러 규모이며, 이번 10년 말까지 150억 달러 이상으로 성장할 전망입니다. 우리 이야기의 두 번째 핵심 부분은 다음 슬라이드에서 다룰 NBD1 생물학입니다. 이는 새로운 표적이 아닙니다. 오랫동안 잘 연구되고 이해된 표적이지만, 수년간 약물로 개발하기 어려운 대상으로 여겨졌습니다. NBD1은 CFTR 단백질을 완전히 교정하는 데 핵심이며, 승인된 CFTR 조절제 중 어느 것도 NBD1을 직접 안정화하지 않는다는 것을 알고 있습니다.