Fulcrum Therapeutics, Inc. Common Stock Leerink Global Healthcare Conference 2026
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풀크럼 테라퓨틱스와의 대화로 넘어가겠습니다. 저는 리어링 파트너스의 주식 연구팀 조 슈워츠입니다. 알렉스 사피르 CEO와 임상 개발 담당 수석 부사장 이안 프레이저를 모시게 되어 기쁩니다. 참석해 주셔서 대단히 감사합니다.
초대해 주셔서 감사합니다. 그리고 청중 여러분 모두 참석해 주셔서 감사합니다.
PIONEER 전체 데이터를 발표한 지 몇 주가 지났는데, 이번 연구의 주요 시사점은 무엇이며, KOL과 환자 커뮤니티로부터 어떤 피드백을 받으셨나요?
네, 좋은 질문입니다, 조. 2주가 마치 몇 년처럼 느껴지네요. 의사 커뮤니티로부터 받은 피드백은 압도적으로 긍정적이었습니다. 그들이 가장 인상 깊게 생각한 점은 크게 두 가지입니다. 첫째는 태아 헤모글로빈의 강력하고 빠른 유도가 나타났다는 점입니다. 총 헤모글로빈 증가와 VOC 감소 간의 관계를 감안할 때 매우 의미가 있습니다. 연구에 참여한 환자들은 7.1에서 시작해 연구 종료 시점에는 19.3, 즉 12.2의 델타를 기록했습니다. 두 번째로 의사들이 매우 흥미로워한 점은 데이터의 전반적인 완성도였습니다.
용혈의 주요 지표인 LDH, 빌리루빈, 망상 적혈구(retics), 적혈구 분포 폭(RDW) 모두가 올바른 방향으로, 즉 감소하는 추세를 보였습니다. 이는 용혈이 줄어들고 있음을 보여줍니다. 이로 인해 총 헤모글로빈 수치도 증가해 환자들의 피로 개선에 도움이 될 것입니다. 이번 12주 연구에서 약물은 매우 잘 견뎌졌습니다. VOC 감소에 대해 매우 흥미롭고 고무적인 초기 경향도 관찰되었습니다. 마지막으로 이 점을 말씀드리고 싶습니다. PIONEER 연구 초기 모집 시점에 일부 의사들은 "아직 초기 단계이니 관망하겠다"고 말씀하셨습니다.
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