Rocket Pharmaceuticals, Inc. Common Stock Jefferies Global Healthcare Conference 2026
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다음 세션을 시작하겠습니다. 저는 제프리스의 시니어 바이오텍 애널리스트인 앤드류 차이입니다. 청취해 주셔서 감사합니다. 로켓 팀과 함께하게 되어 기쁩니다. 제 바로 왼쪽에는 가우라브 샤 CEO가 있고, 그의 왼쪽에는 외부 업무 담당 수석 부사장 메그 도지가 있습니다.
두 분 모두 환영합니다. 앤드류, 초대해 주셔서 감사합니다.
언제나 그렇듯이, 이 자리에 있게 되어 반갑습니다.
네, 청중 중에는 로켓의 이야기에 익숙하지 않은 분들도 있을 수 있습니다. 현재 상황, 진행 중인 프로그램, 전략, 그리고 향후 6~12개월 내의 주요 촉매 이벤트에 대해 설명해 주실 수 있나요? 매우 도움이 될 것 같습니다.
좋습니다. 저희는 로켓 파마슈티컬스입니다. 저희는 주로 유전성 심근병증에 집중하는 심장 질환 유전자 치료제 회사입니다. 각각은 희귀 질환이지만, 합치면 희귀하지 않습니다. 각 질환은 희귀하지만, 희귀 질환 자체는 희귀하지 않습니다. 모두 합치면 매우 흔한 질환이 됩니다. 저희는 세 가지 유전성 심근병증에 집중하고 있습니다. 첫 번째는 다농병(Danon disease)이라는 비대성 심근병증으로, 자가포식 장애 질환이며 주로 남녀 모두에게 영향을 미치지만, 남아는 어린 시절에, 여성은 성인기에 주로 발병합니다. 저희는 FDA와 가속 승인 경로에 합의한 중대한 임상시험을 진행 중이며, 현재 안전성 평가 단계에 환자를 적극적으로 등록하고 있습니다. 다음 프로그램은 PKP2라는 부정맥성 심근병증으로, 이는 심근병증의 두 번째 주요 분류인 ACM 중 가장 흔한 유형입니다.
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