Ultragenyx Pharmaceutical Inc. TD Cowen 46th Annual Health Care Conference
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여러분, 좋은 오후입니다. 제46회 연례 TD Cowen 헬스케어 컨퍼런스에 다시 한 번 오신 것을 환영합니다. 저는 바이오텍 팀의 야론 웨어버이며, 오늘 울트라제닉스의 최고 의료 책임자이자 EVP인 에릭 크롬베즈를 소개하게 되어 매우 기쁩니다. 에릭, 만나서 반갑습니다.
와 주셔서 감사합니다. 고맙습니다.
많은 일이 진행되고 있습니다. 아마 앵글먼 증후군부터 시작해 보겠습니다. 그게 아마 하반기, 어쩌면 3분기에 큰 촉매 중 하나가 될 것 같습니다. 저희가 좀 더 세밀하게 타이밍을 계산하며 추정한 바에 따르면요. Aspire 연구는 4세에서 17세까지 약 130명의 결실형 환자를 대상으로 하고 있습니다. 약 70%의 환자가 해당 유형에 속합니다. 무작위 1대 1 배정으로 위약군과 비교하며, 1차 평가변수는 Bayley-4를 기반으로 한 인지능력입니다. 또한 Tandem 연구인 Aurora 연구도 진행 중이며, 이에 대해서도 곧 다룰 예정입니다. 효과의 검증 기준을 생각할 때, 인지능력에서 임상적으로 의미 있는 차이는 어떻게 정의됩니까?
네, 물론 서로 연관되어 있지만 조금 다른 개념입니다. 임상적으로 유의미한 차이를 생각할 때, 앵글먼 증후군에 대해 FDA와 논의한 결과, 우리는 MSD, 즉 의미 있는 점수 차이로 기준을 전환했습니다. 이 기준을 설정할 때, 특히 MDRI라는 두 번째 1차 평가변수의 일환으로 +5점의 임상적 유의미성을 정했습니다. 이것은 3상 연구의 검증 기준과는 조금 다릅니다. 가장 좋은 방법은 FAST에서 보여드린 1/2상 데이터를 다시 살펴보는 것입니다.
그 슬라이드의 목적은 Bayley 인지능력 점수를 GSV와 원점수(raw score)로 분석한 1/2상 환자들의 경과를 단순히 알리기 위함이 아니라, 3상 연구의 검증 기준 설정 방식을 설명하기 위함이었습니다. 저희는 GSV 점수를 살펴봤습니다. 좋습니다만, FDA는 원점수(raw score)를 선호합니다. 그것이 FDA가 항상 선호하는 방식입니다. 그들은 여러분이 수행하는 방식에 어떤 수정도 선호하지 않습니다. 그런 맥락에서, 적극적으로 치료받은 환자들에서 평균 차이가 10.9임을 확인했습니다. 우리가 참고하는 자연 경과 데이터는, 실제로 치료자나 질병을 이해하는 사람이라면 누구나 확인할 수 있듯이, 자연 경과를 살펴보고 이를 대조군에 적용해 보았을 때 시간이 지남에 따라 최대 변화가 1에 불과합니다.
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