Fulcrum Therapeutics, Inc. Common Stock 2025 Q4 Earnings Call
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안녕하세요, Fulcrum Therapeutics의 20밀리그램 코호트 대상 포시레디르와 겸상적혈구병에 관한 1b상 PIONEER 임상시험 12주차 데이터에 대해 논의하는 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 현재 모든 참가자는 청취 전용 모드로 설정되어 있습니다. 본 콜은 라이브로 웹중계되고 있으며 Fulcrum 웹사이트의 투자자 섹션(www.fulcrumtx.com)에서 접속할 수 있고, 녹화 영상도 제공될 예정입니다. 이제 본 콜을 Fulcrum Therapeutics의 CEO 겸 사장인 알렉스 C. 사피어에게 넘기겠습니다.
좋습니다. 감사합니다, 지지. 여러분 안녕하세요, 오늘 콜에 참석해 주셔서 감사합니다. 경영진팀을 잘 아시는 분들은 아시겠지만, 저희는 자주 과장된 표현을 쓰지 않습니다. 오늘 아침은 작년 12월 ASH에서 발표한 강력한 데이터에 이어 1b상 PIONEER 임상시험 20밀리그램 코호트의 완전한 12주 데이터를 매우 기쁘게 공유하고자 합니다. 이 데이터 세트는 수년에 걸쳐 만들어진 결과입니다. 오늘 아침 이 데이터를 여러분과 공유하게 되어 매우 기쁘며, 이 데이터가 전 세계 많은 겸상적혈구병 환자에게 도움이 될 잠재력을 가지고 있기 때문입니다.
본격적으로 시작하기 전에, 오늘 발표에는 현재의 기대를 바탕으로 한 미래 예측 진술이 포함되어 있으며 이는 리스크와 불확실성을 수반한다는 점을 상기시켜 드리고자 합니다. 실제 결과는 크게 달라질 수 있으므로 이 슬라이드의 면책조항과 Fulcrum이 최근 SEC에 제출한 서류의 위험요인을 함께 검토해 주시기 바랍니다. 먼저 오늘의 게스트 연사를 소개하면서 시작하겠습니다. 지난 12월 ASH에서 중간 데이터를 발표할 때도 함께해 주셨던 마틴 스타인버그 박사가 오늘 함께해 주셔서 매우 행운입니다. 스타인버그 박사는 보스턴대학교 의과대학에서 의학, 소아과, 병리학, 실험실 의학 교수로 재직 중입니다. 그의 선구적인 연구는 겸상적혈구병의 생물학과 임상 치료에 대한 현대적 이해 형성에 크게 기여했습니다. 오늘 아침 함께해 주셔서 감사합니다, 스타인버그 박사님. 환영합니다. 감사합니다. 또한 임상 개발 책임자 이언 프레이저와 최고재무책임자 알란 무소도 함께하고 있습니다.
여러분 중 많은 분들이 알란과 이언을 잘 아실 것입니다. 이번 콜의 아젠다는 다음과 같습니다. 간단한 서두 말씀을 드리겠습니다. 그 후 이언이 겸상 적혈구병과 HbF의 임상적 중요성에 대해 빠르게 개요를 설명하고, 20밀리그램 코호트의 임상 데이터를 좀 더 자세히 안내해 드리겠습니다. 다음으로는 스테인버그 박사님께서 임상 데이터에 대한 전문가의 관점과 이 데이터가 환자 및 분야 전반에 의미하는 바를 설명해 주실 것입니다. 마지막으로 Q&A 시간을 갖겠습니다. 이언이 몇 분 후 설명할 데이터를 요약하는 고수준의 주요 내용을 먼저 말씀드리겠습니다.
12주 동안 20밀리그램의 포시레디르를 투여한 결과, 평균 7.1%였던 기준선에서 시작해 12주 차에는 19.3%로 HbF가 12.2% 절대적 증가를 보이며 빠르고 강력한 HbF 유도가 확인되고 있습니다. 특히, 환자 절반 이상이 역사적으로 임상적으로 의미 있는 보호와 연관된 20% 이상의 HbF 수치를 달성했습니다. 또한, 핵심 용혈 지표 감소와 함께 전체 세포에 걸친 HbF 분포 확대가 진행되고 있어, 치료 12주 만에 총 헤모글로빈이 1데시리터당 1그램 이상 증가하는 결과가 나타나고 있습니다. 동시에 12주 치료 기간 동안 혈관폐색 위기(VOC) 감소에도 긍정적인 경향이 계속 관찰되었으며, 중증 겸상 적혈구병 환자 12명 중 7명이 VOC가 없었다고 보고하였습니다. 마지막으로, 포시레디르는 이 높은 용량에서도 전반적으로 내약성이 좋은 것으로 나타났습니다.
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