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James BerryDirector of ALS Care Center

질병의 진행을 늦추거나 멈추거나 심지어 되돌릴 수 있는 보다 표적화된 치료법을 찾는 데 큰 필요가 있습니다. 이제 우리는 질병의 진행을 일부 되돌리거나 완전히 예방할 수 있을지도 모른다는 시대에 와 있습니다. 이런 질문들은 과거에는 거의 할 수 없었던 것들입니다.

Fred GrossmanPresident and CMO

감사합니다. 그럼 지난 10년간 ALS 치료 환경은 어떻게 변화했습니까?

James BerryDirector of ALS Care Center

몇 가지 발전이 있었다고 생각합니다. 가장 큰 변화 중 하나는 SOD1 ALS에 대한 토퍼센(tofersen) 승인인데, 이것은 질병의 생물학적 측면에 놀라운 영향을 미칠 수 있음을 보여주는 길을 열어주었습니다. 이 치료법은 약화되는 증상을 늦추고 멈추게 하거나 심지어 되돌릴 수 있는 놀라운 효과를 낼 수 있습니다. 그리고 우리는 이를 증폭시킬 수 있는 방법을 모색하고 있습니다. 하지만 이것은 우리에게 “우리가 이 일을 잘하거나 더 잘할 수 있다”는 기준점이 되며, 과거에는 할 수 있을지 몰라 궁금했던 것들을 이제는 할 수 있다고 확신하게 되었습니다. 단, 이는 ALS 환자의 약 2%에 해당합니다. 정말 매우 표적화된 치료법입니다.

James BerryDirector of ALS Care Center

지금 우리가 원하는 것은 모든 형태의 ALS 환자들에게 이러한 치료를 복제하는 것입니다.

Fred GrossmanPresident and CMO

이 분야에는 많은 연구, 잠재적 치료법들이 있었고, 안타깝게도 많은 실패도 있었습니다. 왜 현재 승인된 치료법들은 미미한 효과만을 보인다고 생각하십니까?

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