Scholar Rock Holding Corporation Common Stock Bank of America Global Healthcare Conference 2026
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여기는 뱅크오브아메리카 헬스케어 컨퍼런스입니다. 저희는 첫째 날의 첫 세션을 시작하고 있습니다. 첫 발표 회사로 Scholar Rock을 모시게 되어 기쁩니다. 무대 위에 함께 자리한 분은 당연히 최고경영자 겸 회장인 데이비드 할랄입니다. 데이비드, 좋은 아침입니다. 타진과 함께 하게 되어 반갑습니다.
동부 해안에서 먼 길 오셔서 감사합니다. 간단히 회사 개요를 말씀해 주시겠습니까? 회사와 그 초점에 대해 간략히 설명해 주세요.
네, 그리고 시도하는 바와 비슷한 적응증을 겨냥하는 다른 회사들과 어떻게 차별화되는지 말씀해 주세요.
감사합니다, 타진. 네, Scholar Rock에서는 20~30년간 실패가 이어졌던 분야에서 성공을 거둔 것을 매우 자랑스럽게 생각합니다. 1987년에 마이오스타틴이 발견되었을 때, 거의 모든 바이오텍이나 대형 제약사들이 이를 표적으로 삼아 차단하려 시도했습니다. 마이오스타틴은 근육 성장을 자연스럽게 억제하는 체내의 음성 조절 인자입니다. 안전하고 효과적으로 마이오스타틴을 억제할 수 있다면, 근육 성장을 촉진하여 여러 질병에 적용할 수 있을 것이라는 생각이 있었습니다. 저희는 희귀 신경근육 질환에 집중하고 있습니다.
Scholar Rock을 시작할 때 저희는 약간 다르게 접근하면 이 플랫폼의 가치를 진정으로 활용할 수 있을 것이라는 아이디어가 있었습니다. 성숙한 마이오스타틴은 체내의 다른 물질과 유사한 구조를 가지고 있습니다. 이를 억제하려 할 때 실제로는 비표적 효과가 발생합니다. 저희는 전구체 및 잠복 마이오스타틴에 집중하며, 매우 독특한 화학적 형태로 이를 억제합니다. 2024년 말에 척수근위축증 환자, 어린이와 성인 모두에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 혜택을 입증한 최초의 3상 임상시험 성공을 거둔 것을 매우 기쁘게 생각합니다. 이제 저희는 업계 역사상 최초의 마이오스타틴 억제제 출시를 앞두고 있습니다.
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