Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Status update

여러분, 좋은 아침입니다. 오늘 함께해 주셔서 감사합니다. 저는 알나일람의 최고사업책임자(Chief Commercial Officer) 톨가 탕귤러입니다. 오늘 웨비나를 진행하면서 ATTR 아밀로이드증 환자분들을 위한 혁신적 치료제를 제공해 온 당사의 리더십 여정을 업데이트해 드리게 되어 매우 기쁩니다. 지난 금요일은 AMVUTTRA가 미국에서 ATTR 심근병증 환자 대상으로 승인된 지 꼭 1년이 되는 날이었습니다. 이는 알나일람에게 매우 중요한 이정표로, 우리를 새로운 성장의 시대로 이끌었습니다. 우리는 수년에 걸친 규율 있는 실행을 통해 탄탄한 기반을 구축해 왔고, TTR 분야 리더십을 향해 빠르게 전진하고 있습니다. 우리가 어떻게 여기까지 오게 되었을까요? 2018년 ONPATTRO를 통해 우리는 질병의 근원을 침묵시키는 완전히 새로운 약물 계열인 RNAi 치료제를 선보였고, 유전성 ATTR 아밀로이드증-다발신경병증 환자분들께 혁신적인 치료 옵션을 제공했습니다.

우리는 같은 적응증으로 2022년에 출시된 AMVUTTRA로 그 기반을 계속해서 확장해 왔습니다. 그리고 정확히 1년 전, 아직 희귀질환 적응증이긴 하지만 hATTR-PN보다 유병률이 훨씬 높은 ATTR 심근병증 환자군으로 적응증을 확대했습니다. 현재는 더 큰 환자 기반 전반에서 강한 채택을 이끌어 내고 있습니다. 이제 시작에 불과합니다. 전 세계에서 AMVUTTRA의 처방 확대를 계속 가속화하고 있습니다. 또한 치료 기준을 한층 더 끌어올릴 잠재력을 가진 차세대 TTR 치료제인 vutrisiran을 개발하고 있습니다. 오늘 발표한 바와 같이, 환자분들의 더 이른 진단, 더 잘 조율된 치료, 그리고 장기적으로 지속되는 치료 성과를 가능하게 하기 위해 최첨단 역량에 투자하고 있습니다. 전략은 명확합니다. 과학을 선도하고, 아직 치료를 받지 못했거나 안정화제 치료 중에도 질환이 진행되는 환자분들께 도달하며, 환자분들께는 지속적인 임팩트를, 주주들께는 가치를 제공하는 것입니다.

HELIOS-B 핵심 임상시험의 강력한 결과에 기반해 AMVUTTRA가 작년에 ATTR 심근병증 적응증 승인을 받은 이후, 우리는 채택을 확대하고 환자 접근성이 원활하도록 신속히 움직였습니다. TTR 분야에서의 깊은 경험과 상업 및 메디컬 팀의 역량을 바탕으로 실행력은 매우 견조했습니다. 그 실행이 성과로 이어지고 있습니다. 2025년에는 TTR 프랜차이즈 매출이 2024년 대비 2배 이상 증가했습니다. 우리는 한 해 동안 두 차례에 걸쳐 가이던스를 상회 달성하고 상향 조정했으며, 2026년에는 중간값 기준 추가로 83% 성장을 제시하고 있습니다. 이러한 모멘텀은 AMVUTTRA가 환자와 의료진에게 제공하는 가치와 당사의 상업적 역량의 강점을 동시에 반영합니다.

오늘은 진단 확대, 혁신 진전, 그리고 점점 더 역동적이고 경쟁이 치열해지는 환경 속에서 치료 표준을 지속적으로 끌어올림으로써, 이 모멘텀을 바탕으로 ATTR 치료의 미래를 어떻게 만들어 갈지에 초점을 맞추겠습니다. 시작에 앞서 ATTR 환자 커뮤니티에 경의를 표하고자 합니다. 이 복잡한 질환을 헤쳐 나가는 의료진, 환자, 그리고 그 가족들과 함께하며, 그들의 삶의 경로를 의미 있게 바꿀 잠재력을 가진 치료제를 제공할 수 있다는 것은 큰 영광입니다. 오늘 저는 이러한 진전의 중심에 있는 주요 상업 및 메디컬 어페어즈 리더들과 함께합니다. 미국 총괄 및 TTR 리드인 마크 수웨이든(Mark Souweidane) 수석부사장, TTR 프랜차이즈 커머셜라이제이션 리드인 존 케네디(John Kennedy) 수석부사장, TTR 질환 영역 리드인 사미르 반실랄(Sameer Bansilal) 박사(부사장), 그리고 Q&A 진행을 맡아줄 당사의 최고 기업 커뮤니케이션 책임자(CCO)인 크리스틴 에이킨크(Christine Akinc)도 함께합니다.