Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026

물론입니다. 오늘 이렇게 여러분과 대화할 수 있어 매우 기쁩니다. 올해 초 우리는 3상에서 주요 목표를 달성하지 못하는 어려운 문제를 맞이했으며, 이는 힘든 일이었습니다. 하지만 회사에는 주요 목표 외에도 많은 프로그램이 있습니다. 엔젤맨이 가장 많은 관심을 받는 주요 동력입니다. 가장 큰 성장 가능성을 가진 제품입니다. 우리는 3상을 준비하는 데 많은 노력을 기울였습니다. 지난 분기 실적 발표에서 장기 2상 데이터를 공개했습니다. 그 2상 데이터는 환자들이 3~4년에 걸쳐 지속적으로 개선되고 있음을 보여줍니다. 효과가 지속적이며 안전성도 우수하고 누적된 안전 문제나 이슈가 없다는 점도 확인되었습니다.

더 중요한 점은 상업적으로도 영향을 미치는데, 환자와 부모가 자녀의 혜택을 보기 위해 수년간 3개월마다 척수내 주사를 계속 받는 데 관심이 있다는 것입니다. 이유 없이 척수내 주사를 계속 받는 부모는 거의 없습니다. 이는 사람들이 치료를 계속 받고 있다는 것을 의미합니다. 이 치료가 자녀에게 실제로 도움이 되며 그만한 가치가 있다는 뜻입니다. 이것이 우리가 그 데이터에서 얻은 결론입니다. 우리는 3상과 운영 측면에서 많은 작업을 했으며, 2상에서 이미 테스트한 사이트를 활용해 그들이 테스트를 수행할 수 있고 환자 특성을 알고 있으며 실행상의 문제를 해결했습니다.