Tenaya Therapeutics, Inc. Common Stock Jefferies Global Healthcare Conference 2026
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여러분, 안녕하십니까. 참석해 주셔서 대단히 감사합니다. 저는 제퍼리스 헬스케어 투자은행(IB) 팀의 잰더 과르나입니다. 테나야 테라퓨틱스의 파라즈 알리 님을 소개하게 되어 기쁩니다.
초대해 주시고 테나야 테라퓨틱스에 대해 조금 더 말씀드릴 기회를 주신 제퍼리스 팀에 감사드립니다. 저희는 상장사입니다. 다음은 미래예측진술입니다. 저희의 목적은 심장질환의 근본 원인을 표적하는 잠재적 완치 치료제를 발굴·개발·제공함으로써 환자들의 삶을 변화시키고 연장하는 것입니다. 테나야가 독보적인 이유는 몇 가지가 있습니다. 첫째, 심장질환에 대한 독보적인 집중입니다. 둘째, 희귀형과 흔한 형태의 심장질환을 모두 공략합니다. 셋째, 저희는 모달리티에 구애받지 않습니다. 유전자 치료, 저분자, 심장 재생, 유전자 편집을 추구합니다. 저희는 진정으로 과학을 따릅니다. 이런 점들이 저희를 차별화합니다.
저희는 매우 흥미로운 임상 단계 프로그램 3개를 보유하고 있지만, 오늘 배정된 시간으로는 모두를 충분히 설명드리기 어렵습니다. 무엇보다 중요한 것은, 두 개의 유전자 치료 프로그램에서 도출될 단기 데이터 발표가 가까운 촉매로 예정되어 있고, 규제당국과의 정렬 및 확증 임상시험으로 이어질 가능성도 포함된다는 점입니다. 회사로서는 매우 흥미로운 시기입니다. 사실, 그것이 바로 지금 회사가 당면한 가장 직접적인 기회입니다. 두 유전자 치료 프로그램은 TN-201과 TN-401이며, 확증 임상시험을 향해 거침없이 전진하고 있습니다. 두 프로그램 모두 큰 시장 기회를 겨냥한다는 점에서 매력적입니다. 미국에서만 환자 수가 각각 12만 명과 7만5천 명에 이릅니다. 두 프로그램 모두 이미 의미 있는 임상 데이터를 확보했으며, 오늘 그 일부를 공유드리고자 합니다. 또한 향후 계획된 여러 데이터 발표도 예정되어 있습니다.
지난 3~4주 동안 두 건을 막 완료했고, 올해 하반기에도 추가로 두 건이 예정되어 있습니다. 저희는 이미 단백질 증가와 질병 표지자 개선, 그리고 유의미한 질병 변형 효과를 보여드린 바 있습니다. 오늘 그 데이터의 일부를 여러분께 공유드리겠습니다. 또한 매우 고무적인 점으로, 올해 하반기에 FDA 및 기타 규제기관과의 협의 하에 이들 연구의 규제 정렬(regulatory alignment)이 어디까지 이르렀는지에 대해 업데이트를 제공드리기로 약속드렸으며, 이들 연구가 피보탈 단계로 진입할 가능성도 있습니다. 이러한 유전자 치료제 이후의 다음 기회에 대해서도, 오늘 배정된 시간상 뒤에서 논의할 시간이 없을 것 같아 간단히 짚고 넘어가고자 하는데, 그것이 TN-301입니다. 이는 다양한 매우 매력적인 적응증을 겨냥하는 소분자입니다. 이는 진정한 의미의 파이프라인이자 경구제(알약)로서의 잠재력을 갖고 있습니다.
저희는 전임상 데이터를 통해, 그리고 타 기관들에 의해 검증되기도 한, HFpEF, PH-HFpEF, PAH, 확장성 심근병증 등 다양한 적응증 전반에서의 폭넓은 임상적 유용성을 이미 보여드렸고, 가장 최근에는 DMD 및 DMD 심근병증에서의 설득력 있는 데이터도 공유드렸습니다. 어떻게 하나의 분자가 이렇게 많은 일을 할 수 있을까요? 이는 저희와 다른 연구진이 다양한 시험관(in vitro) 및 생체(in vivo) 모델에서 반복적으로 검증해 온 독특한 작용기전(mechanism of action)을 갖고 있기 때문이며, 염증, 산화 스트레스, 섬유화를 감소시키고, 단백질 품질 관리와 자가포식(autophagy)을 개선합니다. 이러한 점이 바로 저희가 이 분자와 유전자 치료제 이후에 열리는 기회 지평에 대해 매우 높은 확신을 갖는 이유 중 하나입니다. 저희는 이에 대한 최초 인체(first-in-human) 건강한 자원자 대상 연구를 이미 완료했으며, 이상반응은 없었습니다.
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