CRISPR Therapeutics AG 25th Annual Needham Virtual Healthcare Conference

네. 초대해 주셔서 감사합니다, 길. 저희도 회사의 현재 위치에 대해 매우 기대가 큽니다. 처음 들어보시는 분들을 위해 말씀드리면, CRISPR는 이제 약 10여 년 전에 설립됐고, 회사의 1단계는 이 플랫폼을 환자에게 실제로 전달하는 것이었습니다. 그리고 저희는 카스게비를 통해 이를 달성했는데, 카스게비는 세계 최초로 승인된 CRISPR 치료제입니다. 현재 저희 파트너인 버텍스 파마슈티컬스와 함께 겸상적혈구질환과 지중해빈혈 환자 다수를 치료하고 있습니다. 2단계는 동일한 플랫폼을 체외(ex vivo)와 체내(in vivo) 모두에서 활용해 여러 프로그램을 앞으로 진전시키는 것이었습니다. 그리고 지금이 바로 그 단계로, 향후 6~12개월 내에 결과가 나올 수 있는 프로그램이 잠재적으로 6개 정도 있습니다.

그 이후에는 분명히 3상도 있는데, 오늘은 그 부분까지는 말씀드리지 않겠습니다만, 핵심은 카스게비라는 한 가지 약에서 출발해 여러 임상 결과로 확장되는 이 단계를 발판으로, 어떻게 더 변혁적인 치료제를 만들어 내느냐입니다. 현재 저희가 집중하고 있는 부분은, 두 개의 프랜차이즈를 구축하는 데 매우 확고히 커밋돼 있다는 점입니다. 첫 번째는 심혈관 프랜차이즈로, 그 안에 여러 프로그램이 있습니다. 두 번째는 자가면역 프랜차이즈로, 이 역시 여러 프로그램을 보유하고 있습니다. 또한 저희는 종양 분야에서도 활동하고 있고, 자가면역과 종양 양쪽에 적용되는 주고-셀(zugo-cel)에 대해서도 조금 이야기해 보겠습니다. 물론 심장대사 영역에서는 제1형 당뇨병 프로그램도 보유하고 있고, 알파-1 항트립신 결핍증 같은 희귀질환으로도 확장하고 있습니다. 전반적으로, 이 기간 동안 저희는 포트폴리오를 상당히 많이 확장해 왔습니다.

저희는 여러 영역에서 동급 최고(best-in-class) 프로그램을 보유하고 있다고 믿고 있으며, 오늘 여러분과 이에 대해 논의하게 되길 기대합니다.