Solid Biosciences Inc. Common Stock Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026

저는 솔리드 바이오사이언시스의 보 컴보입니다. 골드만 삭스의 초대에 감사드립니다. 앞으로 몇 가지 미래 예측성 발언을 하겠습니다. 미래 예측성 발언에 관한 주의 사항을 꼭 읽어보시기 바랍니다. 아시다시피, 이것은 과학이기 때문에 예측이 어려울 때가 있습니다. 최선을 다해 미래를 내다보겠습니다. 여기 솔리드 바이오사이언시스의 파이프라인입니다. 매우 탄탄한 파이프라인입니다. 우리는 듀센과 프리드라이히 운동실조증(FA)을 최우선으로 하며, 이어서 유전자 치료 분야에서 가장 깊이 있는 심장 파이프라인 중 하나인 성숙 단계의 심장 파이프라인이 있습니다. 오늘은 듀센과 FA에 집중해서 말씀드리고, 저희 플랫폼에 대해서도 간략히 언급하겠습니다.

앞서 말씀드린 것처럼, 임상에 진입한 두 개의 프로그램과 캡시드 플랫폼 및 제조 플랫폼을 보유하고 있습니다. 듀센을 위한 차세대 혁신 프로그램인 003은 현재 3상 임상시험 중이며, 1/2상 INSPIRE 프로그램도 계속 환자를 모집 중이고 이번 주까지 51명의 환자에게 투여를 완료했습니다. 또한, 프리드라이히 운동실조증을 위한 최초의 이중 경로 투여 방식 프로그램이 있는데, 심장뿐만 아니라 중추신경계 증상까지 겨냥하는 이 프로그램도 듀센의 003 프로그램처럼 매우 기대하고 있습니다. 저희 캡시드 라이브러리는 매우 탄탄해지고 있습니다. 폴라리스도 보유하고 있습니다. 학술 연구소와 소규모 기업을 포함해 50건 이상의 계약을 체결했습니다.

연말까지는 현재 비인간 영장류 연구를 진행 중인 여러 캡시드를 라이선스 아웃할 수 있을 것입니다. 003 프로그램에 대해 조금 더 자세히 살펴보겠습니다. 솔리드에서는 듀센을 근육 무결성 관점에서 바라보고 있습니다. 현실적으로는 급성 및 만성 근육 무결성 바이오마커를 모두 고려하며, 이를 통해 3상 이중맹검 연구에 진입하면서 이 약물의 장기 임상적 이익을 확신하고 있습니다. 잠시 후 지금까지 축적한 모든 데이터를 살펴보며, 왜 저희가 이 어린 소년들에게 장기적인 임상적 혜택을 제공한다고 자신하는지 설명드리겠습니다. 저희 차세대 프로그램은 세 가지 중요한 요소로 구성되어 있습니다.

현실적으로는 여기에는 포함되지 않은 네 번째 요소가 있는데, 그것은 제조입니다. 저희는 현재 프로그램을 세 가지 범주로 나누어 보고 있습니다. 첫째는 새로운 마이크로디스트로핀 전사유전자입니다. 이 전사유전자는 현재 나와 있는 다른 모든 프로그램과 비교해 독특한데, 그 이유는 16번과 17번 반복 서열, 즉 nNOS 결합 도메인이 포함되어 있기 때문입니다. nNOS가 있으면 혈류가 증가하고 염증이 감소하며 유발된 허혈과 근육 손상도 줄어듭니다. 저희는 이것이 프로그램의 유익한 요소 중 하나라고 믿고 있습니다. 저희는 CK8 프로모터를 사용합니다. 이 프로모터는 심장 근육과 골격근 모두에서 매우 활발하게 작용합니다. 저희는 SLB101이라는 차세대 캡시드를 보유하고 있으며, 현재는 POLARIS-101으로 명명되었습니다. 배경 설명을 드리자면, 왜 Polaris라는 이름을 변경했는지 말씀드리겠습니다. 앞서 말씀드린 것처럼, 저희는 캡시드 플랫폼에 대해 이야기하고 있습니다.