Rocket Pharmaceuticals, Inc. Common Stock Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026

리치, 초대해 주셔서 감사합니다. 다시 돌아오게 되어 반갑습니다. 올해는 로켓 파마에 매우 흥미로운 한 해입니다. 저희는 유전자 치료 회사입니다. 특히 심장 이식 외에는 대안 치료법이 없는 희귀질환과 같이 미충족 수요가 높은 심혈관 유전성 질환에 집중하고 있습니다. 저희의 초점은 수년에 걸쳐 변화해 왔습니다. 처음에는 임상에 세 가지 프로그램을 가진 외부 렌티바이러스 기반 회사로 시작했으며, 그 중 하나가 승인받았습니다. 올해 중증 LAD 1에 대해 Kresladi로 CBER의 첫 승인을 받은 것을 매우 자랑스럽게 생각합니다. 그 이후로 자원과 재정, 그리고 초점을 심장 유전자 치료 회사로 전환했습니다.

올해는 조용히 실행에 집중하면서도 현재 진행 중인 세 가지 임상시험 모두에서 많은 일이 비하인드에서 진행되고 있어 매우 흥미로운 해입니다. 첫 번째는 주로 비대성 심근병증인 다논병, 두 번째는 부정맥성 심근병증인 PKP2, 세 번째는 확장성 심근병증인 BAG3입니다. 이 세 가지 범주는 유전성 심근병증 중 가장 큰 세 가지인 비대성, 부정맥성, 확장성 심근병증을 대표하며, 저희는 심장 유전 질환의 잠재적 치료법을 찾는 데 큰 진전을 이루고 있습니다.