Neurogene, Inc. Common Stock TD Cowen 46th Annual Health Care Conference

물론입니다. 먼저 Neurogene에 대해 간단히 말씀드리고 그 다음에 EXACT 플랫폼에 대해 설명드리겠습니다. Neurogene는 파괴적인 신경계 질환 치료에 집중하는 유전자 치료 회사입니다. 저희는 질병 생물학에 대한 이해를 바탕으로 접근하며, 초점을 맞춘 질환을 깊이 있게 이해함으로써 높은 미충족 수요를 가진 환자들에게 생명을 바꾸는 치료제를 개발하려고 합니다. 앞서 언급했듯이 저희의 선두 프로그램인 NGN-401은 주로 여성 환자에게 영향을 미치는 매우 파괴적인 질환인 Rett 증후군 치료용입니다만, 최근에는 남성 환자에 대한 데이터도 조금 알려지고 있습니다.

이 질환은 아이들의 독립성을 빼앗고, 불행하게도 평생 동안 가장 기본적인 필요조차도 돌보는 사람에게 의존하게 만듭니다. 매우 파괴적이고 높은 미충족 수요가 있는 질환입니다. 미국과 유럽을 합쳐 15,000명에서 20,000명 사이의 많은 환자가 있습니다. 이는 Rett 증후군에서 유전자 치료가 수십억 달러 규모의 기회를 형성할 수 있음을 의미합니다. 저희는 NGN-401의 상용화를 빠르게 추진하고 있습니다. 현재 3상 등록 임상시험인 Embolden에 활발히 환자를 투여하고 있으며, 올해 2분기 내에 등록 완료를 목표로 하고 있습니다. 수요가 매우 높습니다.

이 프로그램은 1-2상 시험에서 매우 고무적인 결과를 발표했고, 그 결과를 바탕으로 FDA로부터 획기적 치료제 지정(Breakthrough Therapy designation)을 받았으며, 다른 지정들도 함께 받았습니다. 최근 지정은 개별 환자 수준 데이터와 영상 증거를 포함해 1-2상 시험의 유효성과 안전성 프로필에 대한 외부 검증을 제공했습니다. 이후 진행 과정에서 Rett 증후군은 큰 시장이기 때문에 상용화 경로 확립을 위해 보험자와의 협력도 계획하고 있습니다.