Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Barclays 28th Annual Global Healthcare Conference
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안녕하세요, 여러분. 좋은 오후입니다. 마이애미에 오신 것을 환영합니다. 저는 바클레이즈의 바이오텍 애널리스트 중 한 명인 엘리 멀입니다. 오늘 울트라제닉스와 함께하는 파이어사이드 채팅 자리를 마련하게 되어 매우 기쁩니다. 울트라제닉스에서 함께해 주신 분은 최고 의료 책임자이자 부사장인 에릭 크롬베즈 박사입니다. 에릭, 함께해 주셔서 진심으로 감사드립니다. 엔젤맨 증후군 3상 진입을 앞둔 올해가 회사에 매우 중요한 해입니다. 본격적으로 이야기하기 전에, 상업 단계의 희귀질환 바이오텍으로서 회사 개요를 간단히 소개해 주실 수 있을까요?
네, 초대해 주셔서 감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 간단히 말씀드리면, 2010년에 설립되었고 2014년에 상장되었습니다. 현재 CEO인 에밀 카키스가 설립했으며, 희귀질환에 집중하고 여전히 충족되지 않은 의료 수요가 높은 환자와 질환에 초점을 맞추고 있습니다. 희귀질환에 집중하면서 효소 대체 치료, 소분자 유전자 치료 등 다양한 플랫폼을 도입해 이러한 미충족 의료 수요를 해결할 최적의 방법을 모색하고 있습니다.
파이프라인에 들어가기 전에, 귀사 규모의 바이오텍에서는 드문 글로벌 상업적 기반에 대해 간단히 말씀해 주시겠습니까? 왜 미국 외 지역에서는 파트너십 대신 이 전략을 추구하게 되었나요?
네, 저희는 수년간 광범위한 상업적 기반을 구축해 왔습니다. 이는 크라이스비타를 중심으로 한 상업화 제품의 강점을 보여주며, 파트너십을 통해 운영되지만 도졸비, 멥세비, 에브키자를 함께 운영하고 있습니다. 저희는 북미, 유럽, 일본 사무소를 시작으로 아시아 진출의 발판을 마련했고, 남미에도 규모가 큰 팀을 두어 다양한 지역에서 직접적인 통제를 유지하고 있습니다. 이 전략은 통제를 유지하는 것 외에도 저희가 보유한 전문성을 최대한 활용할 수 있게 해줍니다.
다소 이례적일 수 있지만, 저희가 하는 일도 이례적이며, 전통적인 대규모 상업 기반에만 의존하지 않고 의료 업무 전문성과 팀을 중심으로 모든 업무를 주도하고 있습니다.
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