Ocugen, Inc. Common Stock Stifel 2026 Virtual Ophthalmology Forum

좋습니다. 감사합니다, 애너벨. 오늘 초대해 주셔서 감사합니다. 이 슬라이드에서 보시다시피, 저희는 이 최첨단 기술을 시장에 도입하고, 전 세계적으로 치료가 필요한 환자들에게 시장 접근성을 제공하기 위해 더욱 노력하고 있습니다. 상당한 미충족 의료 수요가 있습니다. 시력 상실 질환을 살펴보면, 현재 존재하는 대부분의 질환에 대해 저희가 작업 중이며, 그 중 건성 연령 관련 황반변성이 포함되어 있습니다. 이 질환의 후기 단계는 지리학적 위축(geographic atrophy)이라고 불립니다. AMD 환자의 약 10%가 GA를 가지고 있습니다. 이는 60세 또는 65세에 중심 시야가 흐려지는 증상을 의미하며, 매우 심각한 장애를 초래하는 질환입니다. 현재 미국에는 승인된 제품이 두 가지 있습니다. 그러나 전반적으로 보면 아직 해결책이 없습니다.

저희는 이 프로그램으로 곧 3상에 진입할 계획이며, 글로벌 임상을 통해 환자들에게 희망을 제공하려고 합니다. 미국과 유럽 연합을 합쳐 200만에서 300만 명의 환자가 있습니다. 두 번째 프로그램인 망막색소변성증은 큰 유전성 망막 질환입니다. 100개 이상의 유전자 결함이 원인이 될 수 있으며, 애너벨이 언급한 첫 번째 제품인 룩스투르나(LUXTURNA)가 2017년에 승인되었습니다. 이 제품은 100개 이상의 유전자 중 단 하나만을 대상으로 합니다. 전통적인 유전자 치료법을 따르면 100개 이상의 제품이 필요합니다. 그러나 저희 유전자 치료법은 하나의 제품으로 모든 환자를 포괄할 수 있습니다. 미국과 유럽 연합에서만 30만 명의 환자가 있습니다. 다음은 스타가르트병인데, 전 세계적으로 이 환자들을 위한 치료법이 없으며, 저희는 미국과 유럽 연합에서 10만 명의 환자를 대상으로 하고자 합니다. 이 모든 질병은 쇠약하게 만드는 질환으로, 결국 대부분의 환자가 법적으로 실명하게 됩니다.

저희가 목표로 하는 것은 이 환자들을 위한 최초의 혁신적인 유전자 치료법을 제공하는 것이며, 잠재적으로는 일회성 치료로 평생 효과를 기대할 수 있습니다. 저희는 대규모 질병을 대상으로 하고 있습니다. 전통적인 유전자 치료가 200명 또는 2,000명의 환자를 대상으로 시작하는 것과 달리, 저희는 수십만에서 수백만 명을 목표로 하고 있습니다. 여기에는 기존 유전자 치료법과 조절자 치료법의 직접적인 비교가 있습니다. 몇 가지를 짚어보겠습니다. 예를 들어 돌연변이 특정 치료법인 망막색소변성증의 경우, 100개 이상의 유전자 결함이 원인이 될 수 있습니다. 100개 이상의 제품이 필요합니다. 하지만 저희는 마스터 조절자 변형 유전자를 사용하기 때문에 하나의 제품으로 전체 질병을 타겟할 수 있어, 저희의 단일 제품으로도 충분합니다. 지리 위축과 같은 질병은 복잡한 경로가 많지만, 저희 유전자는 모든 경로를 조절하고 세포가 생존할 수 있는 건강한 환경을 조성할 수 있습니다.