Metagenomi Therapeutics, Inc. Common Stock Jefferies Global Healthcare Conference 2026

초대해 주셔서 감사합니다, 모리. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 먼저 당사의 미래 전망에 관한 발언으로 시작하겠습니다. 6개월 전 런던 제프리스 행사에서 우리는 CRISPR 플랫폼 회사에서 치료제 회사로 전환하는 이야기를 나누었습니다. 오늘은 혈우병 A 치료제인 MGX-001의 IND 제출을 준비하고 있습니다. 이 기회가 특히 중요한 이유는, 해당 분야의 선도적인 유전자 치료제가 내구성과 안전성 문제로 철회되었기 때문입니다. MGX-001은 비인간 영장류 연구에서 내구성 있는 발현이 입증된 게놈 통합 방식을 통해 이러한 한계를 구체적으로 해결하도록 설계되었으며, 올해 4분기에 IND 제출을 계획하고 있습니다. 당사의 플랫폼은 CRISPR-Cas9이 아닙니다. 완전히 독자적인 기술로, 2만 개 이상의 시그니처 유전자 편집 시스템을 보유하고 있으며 Cas9 방식의 한계를 극복하도록 특별히 설계되었습니다. 정밀한 편집, 대규모 통합, 그리고 광범위한 게놈 접근성을 포함하고 있습니다.

이전 유전자 치료제들이 경험한 바에 따르면, 내구성은 초기 효능만큼 중요하다는 점이 명확해졌습니다. 환자와 의사들이 원하는 것은 시간이 지나도 안정적으로 유지되는 정상 수준의 8인자입니다. 이것이 바로 혈우병 완치를 위한 치료 목표입니다. MGX-001은 이 목표를 처음부터 염두에 두고 설계되었습니다. 수십 년간 혈우병 치료의 대화는 질병 관리, 출혈 감소, 치료 간격 연장, 그리고 더 나은 결과에 집중되어 왔습니다. 이러한 진전들은 중요하지만, 환자와 가족, 그리고 의료 시스템에 대한 부담은 여전히 사라지지 않았습니다. 평생 치료 비용은 환자 1인당 1,800만 달러에서 2,400만 달러에 달합니다. 미국 내 26,500명의 환자를 기준으로 하면, 이는 시스템이 무한정 감당할 수 없는 비용입니다. 환자와 가족에게 있어서는 경제적인 문제보다 훨씬 단순한 질문이 항상 있었습니다. 치료가 완치가 가능한가? 지금까지의 답은 아니었습니다.

MGX-001은 그 질문에 답하기 위해 설계되었습니다. 유전체 편집은 단일 유전자 질환이며 명확한 바이오마커와 잘 정의된 치료 창을 가진 혈우병 완치 치료에 이상적입니다. 규제 경로도 명확하며 FDA도 이를 깊이 이해하고 있습니다. 무엇보다도 이전 유전자 치료와 달리 MGX-001은 모든 연령대의 환자, 특히 앞으로 가장 많은 시간을 살아갈 어린이들을 대상으로 설계되어 한 번의 완치 치료로 가장 큰 혜택을 받을 수 있는 인구를 포함합니다. 내구성에 대한 질문은 올바른 질문입니다. 그 답은 메커니즘에 있습니다. 저희 접근법은 이전 시도들과 다릅니다. 에피소말 방식이 아니라, 혈액응고인자 VIII가 안정적인 염색체 부위인 알부민 위치에 직접 통합됩니다. 세포가 분열할 때, 딸세포들도 편집된 유전자를 그대로 유지하여 유전체 지침이 사라지지 않습니다. 복제되는 것입니다. 보시다시피, 저희의 비인간 영장류 내구성 연구에서 최대 19개월 동안 안정적인 혈액응고인자 VIII 발현이 확인되었습니다.