Amylyx Pharmaceuticals, Inc. Common Stock TD Cowen 46th Annual Health Care Conference

초대해 주셔서 정말 감사합니다. 2026년이 회사에 있어 중대한 전환점이 될 것이라고 믿습니다. 우리는 매우 기대하고 있습니다. 아마도 가장 먼저 2025년에 비만 수술 후 저혈당증 치료를 위한 주력 자산인 아벡시타이드의 LUCIDITY 3상 시험을 시작했습니다. 이것은 PBH에서 아벡시타이드를 대상으로 하는 여섯 번째 연구입니다. 처음 다섯 연구는 모두 통계적으로 유의미하며 임상적으로 의미 있는 저혈당 및 저혈당 사건 감소를 보여 FDA의 혁신 치료 지정을 받았습니다. 2026년, 오늘 아침 발표한 바와 같이 시험의 스크리닝 단계가 완료되었습니다. 이번 달 내로 등록 완료를 예상하고 있으며, 다시 말해 무작위 배정도 이번 달에 마무리될 것입니다. 3분기에 주요 결과 데이터를 예상하고 있습니다.

긍정적인 결과가 나오면 NDA 제출을 뒷받침할 수 있으며, 2027년에는 상업화가 가능할 것입니다. 현재 시험 결과 이전에 최대한 많은 작업을 마치기 위해 NDA 작업에 열중하고 있습니다. 물론 이와 함께 상업 준비 작업도 진행 중입니다. 시장 조사가 계속 확인해 주는 것은 현재 미국 내에 약 16만 명의 PBH 환자가 있다는 점입니다. 이것은 정말로 충족되지 않은 수요입니다. 저혈당 사건 하나하나가 실제로 큰 재앙이 될 수 있다는 점을 아실 겁니다. 이것은 의학적 응급 상황이며, 미국당뇨병학회(ADA) 등에서도 이를 매우 명확히 언급하고 있습니다.

이 환자들은 자주 의학적 응급 상황을 겪고 있지만, 이들을 위한 치료법이 전혀 없습니다. 저희는 다른 제품들도 개발 중에 있습니다. ALS 치료제인 AMX0114는 용량 증량 임상 시험 단계에 있습니다. 이에 대해 매우 기대하고 있습니다. Wolfram 증후군용 AMX0035도 있습니다. 올해 초에 발표한 장시간 작용하는 GLP-1 수용체 길항제도 있습니다. 현재 IND 허가를 위한 연구가 진행 중입니다. 이 제품은 avexitide 뒤를 잇게 될 것입니다. avexitide는 프로파일 면에서 매우 기대가 되는 제품입니다. 하루에 한 번 피하 주사하는 약입니다. 장기간 작용하는 제품은 주 1회 또는 그 이상을 목표로 하지만 아직은 초기 개발 단계입니다. 다양한 일이 진행 중이지만, 아마도 최우선은 3분기 탑라인 결과일 것입니다.