Arrowhead Research Corporation Jefferies Global Healthcare Conference 2026
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제 이름은 모리 레이크로프트이며, 제프리스의 바이오텍 애널리스트 중 한 명입니다. Arrowhead Pharmaceuticals의 최고의료책임자 제임스 해밀턴과 최고재무책임자 다니엘 아펠을 소개하게 되어 기쁩니다. 이번 대화는 화기애애한 대담 형식입니다. 오늘 함께해 주셔서 대단히 감사합니다.
감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다.
물론입니다. 이 이야기에 익숙하지 않은 분들을 위해 Arrowhead의 프로그램에 대해 1분 정도 간단히 소개해 주실 수 있을까요?
네, 기꺼이 말씀드리겠습니다. 이 이야기에 익숙하지 않은 분들을 위해 간단히 말씀드리자면, 대부분 아시다시피 저희는 siRNA 치료제 회사입니다. 저희는 siRNA 약물만 개발하며, 다른 것은 하지 않습니다. 유전자 치료나 유전자 편집은 아직 하지 않고 있습니다. 저희는 TRiM이라는 플랫폼에 집중해 왔는데, 이는 Targeted RNAi Molecule의 약자입니다. 저희 관점에서 이 플랫폼은 저희 규모의 바이오텍 중 가장 생산적인 탐색 및 개발 플랫폼 중 하나입니다. 이 플랫폼을 활용해 현재 20개의 임상 후보 물질을 다양한 임상 단계에 진입시켰습니다. 이처럼 생산적인 플랫폼에서는 모든 것을 자체적으로 유지할 수 없기에, 일부 자산은 파트너십을 통해 진행하고 일부는 완전 소유 자산으로 유지합니다. 파트너십 자산으로는 암젠과 협력하는 Olpasiran, 다케다와 협력하는 Fazirsiran이 있습니다.
B형 간염과 MASH 치료를 위한 두 개의 분자가 GSK와 파트너십을 맺고 있으며, Sarepta와는 광범위한 탐색 협력, 최근에는 노바티스와 탐색 협력도 진행 중입니다. 완전 소유 자산으로는 최근 가족성 지질단백혈증 증후군 치료제로 승인받은 WAYLIVRA가 있으며, 중증 고중성지방혈증에 대해 3상 임상 중입니다. 그 바로 뒤를 이어 3상 임상 중인 Zodasiran은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제입니다. 초기 단계의 완전 소유 프로그램으로는 비만 치료를 위한 ARO-ALK7과 ARO-INHBE가 있습니다. 여기에는 MASH 적응증도 포함되어 있을 수 있습니다. 조금 더 초기 단계인 ARO-MAPT는 MAPT 유전자를 표적으로 합니다. 이 유전자는 알츠하이머병과 기타 타우병증에 관여하는 타우 단백질을 암호화하는 유전자입니다. 이것이 회사에 대한 3만 피트 상공에서 보는 개요입니다.
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