Design Therapeutics, Inc. Common Stock Oppenheimer 36th Annual Healthcare Life Sciences Conference

안녕하세요, 여러분. 저는 코스타스 빌리우리스라고 하며, 오펜하이머에서 바이오텍 애널리스트로 활동하고 있습니다. 오늘 헬스케어 컨퍼런스에 참여해 주셔서 감사합니다. 오늘 저희와 함께해 주신 디자인 테라퓨틱스와 특히 디자인의 CEO 프라틱을 모시게 되어 매우 기쁩니다. 프라틱이 플랫폼과 일부 데이터를 설명해 드릴 예정입니다. 이 회사는 제가 다루고 좋아하는 소분자 유전자 치료제를 가진 매우 흥미로운 회사이며, CEO께서 말씀하실 2026년 하반기 예정된 결과 발표를 기대하고 있습니다. 그럼 프라틱, 오늘 참여해 주셔서 감사드리며 발표를 기대하겠습니다.

코스타스, 감사합니다. 그리고 디자인 테라퓨틱스에 대해 이야기할 수 있는 이 기회를 주신 오펜하이머에도 감사드립니다. 저는 디자인 테라퓨틱스의 CEO인 프라틱 샤입니다. 발표 중에 저는 미래 예측성 발언을 하게 될 것입니다. 실제 결과는 상당히 달라질 수 있습니다. 이 발표와 회사와 관련된 다양한 리스크 요인은 저희 SEC 보고서를 참고해 주시기 바랍니다. 디자인 테라퓨틱스가 독특하고 흥미로운 점은 단일 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 질병을 새로운 방식으로 치료하려 시도한다는 것입니다. 그 아이디어는 유전체 내 개별 유전자의 발현을 조절하여 유전 질환의 근본 원인을 해결할 수 있도록 소분자 신약 클래스를 설계하는 것입니다. 일반적으로 유전체 의약품은 큰 분자 구조를 가지기 때문에 세포 진입, 조직 내 확산, 관련 세포 모두에 도달하는 데 어려움을 겪습니다.

반면 소분자는 자연스럽게 세포 내 진입이 가능하고 조직 내 확산 및 세포 전체 내 분포가 가능한 고유의 장점이 있습니다. 현재 임상 단계에 있는 세 가지 프로그램을 진행 중이며, 이 중 하나라도 임상 개념 증명에 긍정적인 결과가 나온다면 해당 질환 치료에 상당한 진전이 기대되며 주주 가치도 창출할 수 있습니다. FA에 대해서는 다중 용량 증가 시험을 FA 환자 대상으로 진행하고 있습니다. 이 임상 시험은 RESTORE-FA라 불리며, 목표는 내인성 자연 프라탁신의 발현을 증가시킬 수 있는지 여부를 확인하는 것입니다. 이 시험의 데이터는 올해 하반기에 발표할 예정입니다.

FECD에서는 DT-168 안약을 사용해 Fuchs 각막이영양증 환자의 스플라이싱 영향을 확인하기 위한 탐색적 바이오마커 연구를 진행하고 있습니다. DM1에서는 올해 상반기에 다중 용량 증가 연구를 위한 환자 투여를 시작할 예정이며, 데이터는 내년에 나올 것으로 기대하고 있습니다. 저희는 헌팅턴병 전임상 프로그램도 진행 중입니다. 이 모든 분야는 큰 시장 기회가 있으며 상당한 수요가 있습니다. FA에서는 환자가 정상적이고 내인성인 프라탁신을 이미 생성하지만, 생성량이 적어 세포 기능 장애와 임상 질환을 일으킵니다. 수준이 낮은 이유는 핵 내에 유전적 돌연변이가 있기 때문입니다. 이들은 비정상적으로 긴 GAA 반복으로, 정상 프라탁신 발현 수준을 낮춥니다.