Stoke Therapeutics, Inc. Common Stock Guggenheim Securities Emerging Outlook: Biotech Summit 2026

네, 감사합니다 야틴. 시작하기 전에 당사의 SEC 제출 문서와 면책 조항을 참고해 주시기 바랍니다. 저는 Stoke Therapeutics의 최고경영자 이안 스미스입니다. 이 역할을 맡은 지 거의 1년이 되어 갑니다. 가장 좋은 시작은 투자자들이 회사에 대해 관심을 가지는 부분과 질문이 무엇인지 말씀드리는 것이라 생각합니다. 지난 12개월은 회사에 있어 전환의 시기였다고 생각합니다. 현재 우선순위를 두고 있는 질환인 드라벳 증후군에 대한 이해와, 이 질환이 어린아이들과 그 가족에게 미치는 영향을 이해하는 과정이었습니다. 우리 약물이 이 아이들에게 어떤 도움을 줄 수 있는지에 대한 이해의 발전은 투자자 커뮤니티뿐만 아니라 의료진에게 데이터를 제공하는 과정의 결과입니다.

투자자 커뮤니티에게 가장 관심을 끌었던 데이터는 초기 1/2상 결과입니다. 환자들을 용량 단계별로 올리면서도 해당 환자들을 오픈 라벨 연구로 이동시켰습니다. 이 환자들은 현재 3년간 추적 관찰 중이며, 오늘 기준으로 초기 1/2상 이후 거의 4년 동안 계속 약물을 복용하고 있습니다. 작년에 공개한 거의 4년간 데이터 결과는 표준 치료용 발작 약물 위에 최대 약 80%까지 발작이 감소했다는 점입니다.

이 환자들의 발작 감소는 3년간의 공개 라벨 연구 기간 동안 계속되어 견고함을 보여주고 있습니다. 놀라운 발작 감소 효과뿐만 아니라 그 효과가 지속적이라는 점도 중요합니다. 발작 감소 외에도 이 환자들의 인지 및 행동상의 혜택도 측정하고 있습니다. 우리는 3년간 공개 라벨 연구 기간 동안 이들을 추적 관찰하였고, 투자자 커뮤니티뿐 아니라 의료계에서도 이 어린이들에게서 인지 및 행동 개선 효과가 나타나고 있음을 보고했습니다. 이는 주관적인 평가 또는 '비넬랜드-3(Vineland-3)'라는 평가 도구로 측정된 결과입니다.