Neurogene, Inc. Common Stock Study result
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뉴로진의 웹캐스트 및 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 본 행사는 녹화되고 있음을 알려드립니다. 이제 뉴로진 투자자 관계 전무인 리나 리에게 마이크를 넘기겠습니다.
진행해 주시기 바랍니다. 감사합니다. 여러분, 안녕하세요. 오늘 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401의 1/2상 데이터를 검토하기 위해 참석해 주셔서 감사합니다.
시작하기 전에, 오늘 저희가 미래 예측성 발언을 할 것임을 다시 한 번 알려드립니다. 이 발언들은 알려진 위험과 알려지지 않은 불확실성을 포함하고 있어, 실제 결과가 오늘 발표된 내용과 크게 다를 수 있습니다. 이러한 위험 요소에 대한 완전한 논의를 위해 최신 SEC 제출 서류인 10-K 및 최근 10-Q를 검토하시길 권장합니다. 오늘 발표하는 모든 정보는 별도 명시가 없는 한 오늘 날짜 기준이며, 미래 예측성 발언에 대해 업데이트할 의무는 없습니다. 오늘 뉴로진 발표자는 창립자 겸 최고경영자인 레이첼 맥민 박사와 최고의료책임자인 줄리 조던 박사입니다.
또한 NGN-401 주요 연구책임자인 텍사스 아동병원 블루버드 서클 레트 센터 의료책임자이자 베일러 의과대학 소아과 및 신경학 부교수인 베른하르트 수터 박사도 함께합니다. 질의응답 시간에는 크리스틴 미카일 사장 겸 최고재무책임자도 참석할 예정입니다. 그럼 이제 레이첼에게 마이크를 넘기겠습니다.
감사합니다, 리나. 여러분, 안녕하세요. 참석해 주셔서 감사합니다. 많은 분들이 아시다시피, 레트 증후군은 승인된 질병 수정 치료제가 없는 치명적인 신경질환입니다. NGN-401은 기능성 MECP2를 전달하도록 설계된 유전자 치료제입니다. 충족되지 않은 수요가 상당하며, 미국과 주요 유럽 시장에서 약 15,000에서 20,000명의 환자가 추정되고, 미국에서는 매년 약 175~180건의 신규 발생이 있습니다. 시장 규모는 약 50%가 소아 환자이고 50%가 성인 환자이며, 모든 환자가 심각한 미충족 수요를 가지고 있습니다. 오늘 모든 발표를 관통하는 단 하나의 아이디어가 있습니다. 레트 증후군에서는 퇴행 이후 발달이 멈추고 사실상 정지됩니다. 저희가 공유하는 최신 데이터는 NGN-401 치료 후 발달이 다시 시작된다는 것을 시사합니다.
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