CAMP4 Therapeutics Corporation Common Stock 25th Annual Needham Virtual Healthcare Conference

네, 감사합니다 조이. 조이가 말씀드렸듯이 저는 켈리 골드입니다. 저는 캠프4의 CFO입니다. 캠프4는 간단히 말해 안티센스 올리고뉴클레오타이드를 사용해 유전자 발현을 상향 조절하고 있습니다. 우리는 규제 RNA라고 부르는 비교적 새로 발견된 RNA 종을 타깃으로 삼아 이 작업을 수행하고 있습니다. 이 RNA 종에 관심을 갖는 이유는 유전자 발현을 상향 및 하향 조절하는 데 활용할 수 있기 때문입니다. 그중에서도 우리는 이 타깃 영역의 상향 조절 특성에 더 큰 관심을 가지고 있습니다. 이로 인해 우리 플랫폼으로 접근할 수 있는 질병군은 약 1,200여 개에 달합니다. 이들은 하플로부전증 질환으로, 정상 단백질을 발현하는 건강한 대립유전자 하나와 변이되거나 기능하지 않는 대립유전자 하나를 가진 질환입니다. 이러한 질환 상태에서는 환자가 정상인 대비 단백질 양이 50%에 불과합니다.

우리가 하는 일은 본질적으로 건강한 대립유전자에게 더 많은 mRNA를 생산하도록 요청해 단백질을 증강시키고 정상 상태로 회복시키는 것입니다. 우리 플랫폼은 신체 여러 부위에 적용할 수 있는 다양한 영역이 있습니다. 현재 우리는 중추신경계(CNS)에 가장 집중하고 있으며, 주요 프로그램은 오늘 더 자세히 말씀드릴 희귀 유전성 간질인 SYNGAP1 관련 장애입니다. 이 프로그램으로 임상에 가장 먼저 진입할 위치에 있어 이 기회에 대해 매우 기대하고 있습니다. 더 넓게는, 우리는 중추신경계에 집중된 파이프라인을 보유하고 있으며, 이를 통해 다른 유전성 간질로 기회를 확장하려고 합니다. 우리 플랫폼이 기반하는 기본 생물학에 대해 몇 가지 말씀드리겠습니다. 앞서 말씀드렸듯이, 우리는 조절 RNA를 표적으로 삼고 있습니다.

이 RNA들은 짧고 비암호화된 RNA 조각으로, 활성 전사 과정 중 증강자(enhancer)나 프로모터(promoter)에서 전사됩니다. 이들은 양성 및 음성 작용 인자뿐만 아니라 다른 인자들을 모집하여 전사를 조절하는 데 매우 중요한 역할을 하며, 일종의 동역학적 함정(kinetic trap)을 형성해 해당 부위의 전사 인자 농도를 조절합니다. 우리가 발견한 바에 따르면, 조절 RNA의 핵심 결합 부위에 안티센스 올리고뉴클레오타이드를 결합시키면, 조절 RNA의 3차 구조를 변화시켜 억제 인자의 결합을 방해할 수 있습니다. 본질적으로 시스템의 제동 장치를 해제하여 전사가 더 오랜 기간 지속되도록 하여 mRNA 생산량을 증가시키는 것입니다. 이것이 우리가 플랫폼을 구축한 근본적인 통찰입니다.