Vertex Pharmaceuticals Inc Bernstein 42nd Annual Strategic Decisions Conference

좋습니다. 윌, 좋은 아침입니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 여러분 모두 좋은 아침입니다. 이 자리에 함께하게 되어 정말 기쁩니다. 전략적 우선순위 측면에서 네다섯 가지 정도를 말씀드리고자 합니다. 제품 관점에서 말씀드리면, 윌이 언급했듯이 불과 3년 전과 비교해 현재 우리는 서로 다른 3개 프랜차이즈를 보유하고 있습니다. 2020년대 초반까지만 해도 단 하나의 프랜차이즈에 집중하고 있었습니다. 저희에게는 낭포성 섬유증 분야에서 리더십을 더욱 공고히 하는 것이 핵심입니다. 두 번째는 다음 두 개 프랜차이즈를 블록버스터 제품으로 키우는 것입니다. 낭포성 섬유증 다음은 혈액학 분야로, CASGEVY라는 치료제를 통해 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈을 대상으로 하고 있습니다. 이는 CRISPR-Cas9 기반 치료제로, 한 번의 치료로 끝나며 잠재적으로 완치를 기대할 수 있는 치료법입니다. 그 다음은 통증 분야입니다. 먼저 JOURNAVX라는 치료제로 급성 통증 분야에서 시작합니다. 이는 비(非)오피오이드 계열의 말초 작용성, 비중독성 치료제입니다.

이 세 가지를 지나고 나면, 다음으로 저희가 크게 염두에 두고 있는 것은 신장 프랜차이즈입니다. 그 프랜차이즈는 IgA 신병증이라는 질환에서 povetacicept라는 약물로 시작해, 잠재적 치료제 4개로 구성될 것으로 보입니다. 희귀질환이긴 하지만, 서구권에 약 15만 명의 환자가 있는 ‘흔한 희귀질환’입니다. 이들 치료제를 출시하는 것 외에도, 네 번째 버티컬을 구축하는 작업이 있는데, 이 부분은 아마 다시 말씀드리게 될 것 같습니다. 제 생각에 그 버티컬은 전체 잠재력 측면에서 낭포성 섬유증과 견줄 만큼 충분히 규모가 큽니다. 또한 저와 경영진 위원회는, 후기 단계 개발을 거쳐 임상 현장으로 들어오고 있는 이러한 혁신과 제품 물결을 뒷받침할 수 있도록 회사를 구축하는 데에도 집중하고 있습니다. 이는 기술 기반(테크-인에이블드) 인력에 집중한다는 뜻입니다. AI를 어떻게 책임감 있게 도입할 것인가가 핵심입니다.

윌, 제 관점에서 말씀드리면, 2년 전에는 실체보다 과대광고가 훨씬 크다고 생각했지만, 지금은 버텍스를 포함한 기업들에서 ‘실체’가 훨씬 더 커졌다고 봅니다. 또한 1형 당뇨병과 같은 분야도 준비하고 역량을 구축하고 있는데, 이는 세포 기반 치료를 사용해 그 질환을 잠재적으로 완치하는, 완전히 다른 접근입니다. 이는 상업화 조직 구축뿐 아니라 제조 측면에서도 많은 노력이 필요합니다. 이를 정리해 말씀드리면, 낭포성 섬유증은 유전질환일 뿐만 아니라, 창시자 효과(founder effect)가 있는 질환입니다. 즉 북유럽과 서유럽 인구, 그리고 그 혈통을 가진 사람들에게서만 실제로 유병률이 높다는 의미입니다. 저희 사업은 그 지역에 기반해 있었습니다. 이는 겸상적혈구병이나 1형 당뇨병, 또는 통증 같은 질환과는 매우 다릅니다.