Arrowhead Research Corporation Investor update
Review the key takeaways and the transcript of this earnings call.
- Arrowhead Pharmaceuticals presented on its cardiovascular-metabolic pipeline during the first session of its R&D webinar series in summer 2026.
- The company has multiple clinical-stage programs built on its RNAi therapeutic platform TRiM, and its first commercial product, Redemptio, was approved to reduce TGS in patients with familial lipid metabolism disorders.
- The cardiovascular-metabolic pipeline targets the full spectrum of dyslipidemia, including severe hypertriglyceridemia, mixed dyslipidemia, and the rare disease homozygous familial hypercholesterolemia (HOFH).
- Key assets include Aplisiran, an siRNA drug targeting Apoc3; Zoroastrian, a therapy for HOFH; and Aero Dimer PA, a bifunctional siRNA that simultaneously targets Pcsk9 and Apoc3.
- Phase 3 Shasta 3 and 4 studies are being conducted in patients with severe hypertriglyceridemia, with topline data expected in Q3 2026.
- Zoroastrian's Phase 3 Yosemite study is ongoing in HOFH patients, targeting NDA submission in the second half of 2027.
- Aero Dimer PA is in a Phase 1 trial in patients with mixed dyslipidemia, with initial data expected in Q3 2026.
- Dr. Steven Nissen of Cleveland Clinic described the clinical significance and treatment challenges of mixed dyslipidemia and emphasized the potential of dual-target therapies.
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Transcript
Preview the first five paragraphs, organized by speaker.
여러분, 안녕하세요. 애로헤드 파마슈티컬스의 2026년 여름 R&D 웨비나 시리즈 1부에 오신 것을 환영합니다. 현재 모든 참석자는 청취 전용 모드로 참여 중이며, 공식 발표 후에 질의응답 시간이 있을 예정입니다. 질문을 제출하시려면 웹캐스트 플레이어 하단의 Q&A 텍스트 박스를 이용해 주시기 바랍니다. 참고로, 본 콜은 녹음 중이며, 이벤트 종료 후 애로헤드 웹사이트에서 다시보기가 제공될 예정입니다. 이제 애로헤드 파마슈티컬스의 재무 및 투자자 관계 담당 사장 빈스 안잘론에게 마이크를 넘기겠습니다.
빈스, 부탁드립니다. 감사합니다, 타라, 그리고 오늘 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다.
이번이 2026년 여름 R&D 웨비나 시리즈의 첫 번째 세션입니다. 오늘 세션은 심혈관대사 질환 파이프라인에 중점을 둘 예정입니다. 여름 후반에는 비만 프로그램과 알츠하이머를 타깃으로 하는 타우 프로그램을 포함한 새로운 중추신경계(CNS) 프로그램도 자세히 소개할 계획입니다. 시작에 앞서, 오늘은 미래 예측성 발언을 할 예정이니 SEC 공시의 모든 위험 요인을 참고해 주시기 바랍니다. 자, 오늘 기본 일정은 다음과 같습니다. 제가 심혈관대사 파이프라인 개요를 설명드리겠습니다. 우리 연구개발 책임자이자 최고 의료 책임자인 제임스 해밀턴이 당사의 기술과 신약 발견 및 개발 과정을 설명할 것입니다. 심혈관대사 임상 개발 책임자인 제니퍼 헬웰 박사가 플로자시란과 조다시란, 특히 임상 개발 프로그램에 대해 말씀드릴 것입니다.
제임스가 다시 나와 PCSK9과 APOC3 유전자를 침묵시키는 최초의 이중 기능 siRNA인 ARO-DIMER-PA에 대해 설명할 예정입니다. 클리블랜드 클리닉의 스티브 니센 박사가 혼합형 이상지질혈증 시장과 ASCVD 치료 환경에 대해 말씀드릴 것입니다. 마지막으로 질의응답 시간을 갖겠습니다. 시작에 앞서 클리블랜드 클리닉의 니센 박사를 소개해 드리겠습니다. 그는 클리블랜드 클리닉 심장혈관 연구소의 최고 학술 책임자입니다. 그의 이력은 매우 방대하고 화려해서 한 페이지에 담기 어려웠으며, 오늘 그분과 함께할 수 있어 매우 영광입니다. 그는 지난 수십 년간 거의 모든 주요 심혈관 결과 연구에 참여하거나 이를 주도해 왔습니다.
심혈관 질환에 대해 이야기할 때 그가 통찰력 그 자체라고 말하는 것은 과장이 아닙니다. 오늘 함께해 주신 니센 박사님께 감사드립니다. 자, 이제 애로헤드에 대해 간단히 소개하겠습니다. 대부분 아시겠지만, 저희는 RNA 간섭 치료제 플랫폼 회사입니다. 자체 독립 제품과 파트너십 프로그램을 모두 보유하고 있습니다. 모두 저희가 TRiM(Targeted RNAi Molecule)이라고 부르는 독자적인 플랫폼을 기반으로 합니다. 지난해 첫 상업용 제품인 REDEMPLO를 출시했으며, 이는 가족성 지질단백질증 환자의 중성지방을 감소시키는 용도로 승인받았습니다. 현재 미국, 유럽연합, 캐나다, 호주, 중국에서 해당 적응증으로 승인받았습니다. 이 제품 자체만으로도 향후 여러 적응증에서 수십억 달러 규모의 기회가 있다고 생각합니다. 중요한 점은 앞으로 독립적이고 파트너십을 통한 다수의 출시 가능성을 보고 있다는 것입니다.
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