Ionis Pharmaceuticals, Inc. Common Stock Barclays 28th Annual Global Healthcare Conference
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네, 좋습니다. 모두 안녕하세요. 저는 바클레이즈에서 바이오텍 애널리스트로 일하고 있는 엘리아나 멀입니다. 오늘 아이오니스가 저희와 함께해 주셔서 매우 기쁩니다. 마이애미에 있으니 '파이어사이드 챗' 대신 '비치사이드 챗'이라고 부르는 게 더 맞겠네요. 아이오니스에서 함께해 주신 분은 최고경영자 브렛 모니아입니다. 브렛, 오늘 시간을 내어 함께해 주셔서 진심으로 감사드립니다. 많은 프로그램과 중요한 촉매들이 있는 한 해인 만큼 질문에 들어가기 전에, 아이오니스의 플랫폼과 포트폴리오, 그리고 향후 12~18개월 동안 회사의 주요 촉매에 대해 간략히 설명해 주실 수 있을까요?
좋습니다. 엘리, 여기 오게 되어 정말 반갑습니다. 감사합니다. 지금 아이오니스가 어디에 있고 어디로 향하고 있는지 간단히 소개해 드리겠습니다. 청중 대부분이 아시겠지만, 저희는 임상적으로 의미 있는 질병을 대상으로 하는 RNA를 겨냥한 혁신적인 치료제를 개발하는 유전자 의약품 회사입니다. 이 분야는 미충족 수요가 매우 높은 곳입니다. 2026년은 회사에 있어 정말 중요한, 변혁의 해가 될 것입니다. 많은 성과가 예정되어 있으며, 이는 2025년에 쌓은 엄청난 모멘텀 위에 세워진 것입니다.
2025년에는 저희 첫 두 개의 독립 의약품을 출시했습니다. 그중 하나는 가족성 지질미세입자증후군(FCS)에 대해 FDA 최초로 승인받은 의약품인 TRYNGOLZA입니다. 저희 역사상 첫 독립 출시였으며, 매우 성공적이었습니다. 분기별 성장세를 보였고, 연간 총 매출은 1억 800만 달러로 모든 예상치를 뛰어넘었습니다. 또한 8월에는 유전성 혈관부종 치료제인 DAWNZERA를 두 번째 독립 출시로 승인받았으며, 이 약은 해당 질환의 예방적 치료제로 환자들의 요구를 훌륭히 충족시키고 있습니다. 이 출시 역시 매우 좋은 출발을 보이고 있습니다. 작년에는 여러 파이프라인 결과도 있었는데, 이는 올해 저희에게 큰 도움이 될 것입니다.
가장 주목할 만한 3상 결과는 TRYNGOLZA의 두 번째 적응증인 중증 고중성지방혈증에 대한 전액 소유 프로그램이었습니다. 이 질환은 드문 질환이 아니며, 미국 내 수백만 명이 고통받고 있어 중성지방을 크게 낮추고 급성 췌장염을 예방할 새로운 치료제가 절실히 필요합니다. 저희는 미국심장협회에서 전체 데이터를 공개했고, 이 약은 회사와 환자 모두에게 매우 중요한 약이 될 것이며, 블록버스터 가능성이 있습니다.
거의 같은 시기에, 알렉산더병이라는 희귀 신경퇴행성 질환 치료를 위한 신약의 긍정적인 3상 데이터도 발표했습니다. 이 질환은 효과적인 치료법이 없고 흔히 치명적입니다. 본 연구의 모든 평가변수에서, 특히 운동 기능이라는 1차 평가변수에서 통계적으로 매우 유의미한 효과를 보였습니다. 말씀드린 것처럼, 이러한 모멘텀은 올해를 위한 훌륭한 기반이 됩니다. 올해는 중증 고중성지방혈증 치료제인 TRYNGOLZA의 승인과 출시를 기대하고 있으며, 앞서 말씀드린 대로 전액 소유한 블록버스터 기회입니다. 최근, 바로 지난주에 FDA로부터 우선 심사(priority review)를 받아 이 치료제의 중요성과 미충족 수요를 인정받았습니다. 7월에 출시할 예정입니다.
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