Arrowhead Research Corporation Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026

네, 감사합니다 폴. 그리고 오늘 저희를 초대해 주신 골드만 삭스 모든 분들께 감사드립니다. 2026년은 애로헤드에게 또 한 번 큰 해가 될 것 같습니다. 지난 몇 년간 우리는 순수 연구개발 조직에서 상업 조직으로 전환했으며, 임상 포트폴리오의 규모와 범위를 확장했고, 무엇보다도 후기 연구개발 투자와 상업화 구축을 심혈관대사 분야에 집중하고 있습니다. 간단히 말씀드리면, 저희는 RNA 간섭 치료제 회사입니다. 저희는 siRNA를 7가지 서로 다른 세포 유형에 전달하는 독자적인 플랫폼을 보유하고 있으며, 그중 5가지 세포 유형에 대해 임상 단계 약물이 개발되어 있습니다. 2026년의 핵심은 상업적 실행에 집중하는 것입니다. 이후 대화에서 다룰 예정이지만, 저희 약물 플로자시란(상품명 레뎀플로)의 SHTG에 대한 임박한 3상 시험 결과가 중요한 이정표가 될 것입니다.

또한 초기 단계 포트폴리오에서 몇 가지 주요 결과도 기대하고 있습니다. 비만 프로그램과 알츠하이머 치료를 위한 타우 프로그램인데, 이 프로그램은 피하 주사 후 혈액뇌장벽을 통과하는 새로운 전달 시스템을 사용하여 중추신경계 질환 분야, 특히 중추신경계의 올리고뉴클레오타이드 치료에 혁신적이고 획기적인 변화를 가져올 것으로 생각합니다. 또한 세계 최초의 이중 기능 siRNA 또는 다이머에 대한 첫 번째 결과도 발표할 예정입니다. 저희는 간에서 발현되는 두 개의 유전자를 동시에 침묵시키는 두 가지 치료용 siRNA를 전달할 수 있는 별도의 기술을 개발했습니다. 이 약물은 Aro-Dimer PA라고 불립니다. 이 약물은 LDL 저하를 위한 PCSK9 유전자와 중성지방 및 중성지방이 풍부한 지단백질 저하를 위한 APOC3 유전자를 침묵시킵니다.