Larimar Therapeutics, Inc. Common Stock The Citizens Life Sciences Conference 2026
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네. 맞아요. 그게 차이점입니다. 안녕하세요, 여러분. 좋은 오후입니다. 시티즌스 생명과학 컨퍼런스에 참석해 주셔서 감사합니다. 저는 여기서 수석 애널리스트인 조나단 월레벤입니다. 오늘 라리마 테라퓨틱스와 CEO 캐롤 벤-마이몬 님을 모시게 되어 기쁩니다.
벤-마이몬. 벤-마이몬. 캐롤, 참석해 주셔서 감사합니다.
초대해 주셔서 감사합니다.
보통은 회사에 대해 잘 모르는 분들도 계시니, 라리마에서 어떤 일을 하고 계신지 먼저 말씀해 주시면 그 후에 세부 사항을 살펴보겠습니다.
저희는 프리드라이히 운동실조증을 위한 단백질 대체 치료제를 개발하고 있습니다. 프리드라이히 운동실조증은 상염색체 열성 유전 질환입니다. 아이들은 건강하게 태어납니다. 사춘기 무렵에 휠체어를 타게 됩니다. 사춘기 무렵에 서툴러지기 시작합니다. 보통 20대에 휠체어를 타고, 30대나 40대에 사망합니다. 이 병은 미토콘드리아 내에서 활성화되는 프라탁신이라는 단백질이 결핍되어 발생합니다. 이 단백질을 세포막을 통과해 미토콘드리아로 전달하는 것이 중요한데, 미토콘드리아도 또 다른 막으로 둘러싸여 있습니다. 저희는 피하 주사를 통해 단백질이 세포 내로, 궁극적으로 미토콘드리아로 이동해 활성화될 수 있도록 하는 기술을 보유하고 있습니다. 목표는 이 질환의 진행을 늦추거나 멈추거나 심지어 일부 역전시키는 것입니다.
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