Ocugen, Inc. Common Stock Piper Sandler Virtual Ophthalmology Day
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충족되지 않은 중요한 의료 수요가 있습니다. 유전성 망막 질환과 AMD, 특히 건성 연령 관련 황반변성의 큰 부분과 관련된 질환들이 있습니다. 현재 오큐젠은 미국에 10만 명 이상의 환자가 있는 망막색소변성증을 시작으로 세 가지 프로그램 모두에 대해 작업하고 있습니다. 또 다른 유전성 망막 질환인 스타가르트병은 미국에 약 5만 명의 환자가 있으며, 중요한 미충족 의료 수요가 있습니다. 건성 연령 관련 황반변성의 말기 형태인 지리 위축(GA)은 미국과 유럽에서만 200만~300만 명의 환자가 있습니다. 현재 저희가 진행 중인 프로그램은 RP와 스타가르트 두 가지가 3상 단계에 있습니다. 올해 3분기에 미국 FDA와 유럽 EMA의 조율 하에 미국과 유럽에서 GA에 대한 글로벌 3상 시험을 시작할 예정입니다.
즉, 저희는 세 가지 후기 단계 프로그램을 보유하게 되며, 내년에는 망막색소변성과 스타가르트에 대해 두 건의 생물의약품 허가 신청(BLA)을 목표로 하고, 2028년에는 GA에 대해 세 번째 신청을 계획하고 있습니다. 이는 향후 2년 내에 세 가지 프로그램 모두에 대해 BLA를 제출하고, 이어서 MAA를 진행하여 전 세계 승인을 받고, 현재 충족되지 않은 많은 의료 수요를 겨냥한 제품을 출시하는 것이 목표임을 의미합니다. 저희는 전 세계 모든 환자에게 희망을 전하려 노력하고 있습니다.
알겠습니다. OCU410부터 시작해 볼까요. 이것은 지리 위축에 대한 유전자 치료제 맞습니까?
네. 이 유전자 치료제의 구조와 GA 환자를 위해 개발한 이유에 대해 말씀해 주시겠습니까?
네, 물론입니다. 저희는 이 프로그램에 RORA라는 변형 유전자를 사용하고 있습니다. 같은 RORA 유전자가 스타가르트병에도 사용됩니다. RORA는 질병 진행에 관여하는 여러 복잡한 경로, 즉 산화 스트레스, 지질 대사, 염증, 보체 시스템을 조절합니다. RORA는 이 모든 경로를 조절하며, 세포 항상성을 회복시켜 광수용체와 망막색소상피 세포가 건강한 환경에서 생존할 수 있도록 합니다. 이것은 매우 강력한 개념으로, 시스템을 일종의 재부팅 상태로 만들어 질병 진행을 늦추는 데 그치지 않고, 진행을 제어하거나 멈출 수 있게 합니다. 실제로 2~3년간 치료를 받은 일부 환자에서는 질병의 역전 현상도 관찰되고 있습니다.
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