Passage Bio, Inc. Common Stock Oppenheimer 36th Annual Healthcare Life Sciences Conference

네, 초대해 주셔서 감사합니다, 제이 올슨 님. 저는 윌리엄 추이고 Passage Bio의 사장 겸 CEO입니다. 저는 의사 출신이며 Passage Bio에서 약 3년간 일해왔습니다. 오늘 저희 이야기를 전해드리게 되어 기대됩니다. 오늘 대부분의 시간을 그라뉼린 변이를 가진 전측두엽 치매 임상 프로그램에 대해 말씀드리겠습니다. 또한 헌팅턴병에 대한 전임상 프로그램도 보유하고 있음을 언급하고 싶습니다. 마지막에 간략히 다루겠습니다. 저희는 2027년 1분기까지 현금 유동성을 확보하고 있습니다. 올해 기대되는 주요 이벤트들과 함께, 2026년은 Passage Bio에게 매우 흥미로운 한 해가 될 것으로 예상합니다. 저희의 핵심 임상 프로그램은 PBFT02라고 불립니다. 이것이 바로 해당 자산의 이름입니다. 이 프로그램은 그라뉼린 변이가 있는 FTD를 치료하기 위한 것입니다.

전측두엽 치매에서는 승인된 질병 진행 억제 치료법이 없으며, 저희는 그라뉼린 유전자에 특정 변이를 가진 환자 집단을 대상으로 치료하고 있습니다. 곧 그 부분에 대해 설명드리겠습니다. 저희 제품은 차별화된, 잠재적으로 업계 최고 수준의 AAV 치료제입니다. AAV1을 사용하며, 수술 없이 척수액에 직접 비수술적 주사로 투여합니다. 이 절차는 중재 영상실에서 약 1시간 정도 소요되며, 이 분야에서 가장 높고 지속적인 수준의 척수액 내 프로그라뉼린 수치를 보여주고 있습니다. 그라뉼린 변이가 있는 FTD는 희귀 질환이지만 극히 희귀한 것은 아닙니다. 미국과 유럽에서 약 18,000명의 환자가 이 질환을 앓고 있는 것으로 추산됩니다. 또한 C9orf72 변이가 있는 FTD에 대해 PBFT02를 연구하고 있습니다. FTD C9에는 다른 논리가 있습니다.

발표 마지막에 간단히 언급하겠습니다. 앞서 말씀드렸듯이 헌팅턴병에 대한 비임상 프로그램도 진행 중입니다. 우선 그라뉼린 변이가 있는 FTD에 집중해 보겠습니다. 그라뉼린 변이가 있는 FTD에 대해 기억해야 할 점은, 이 유전 질환은 단순한 단백질 대체가 효과적이어야 한다는 것입니다. 왜냐하면 FTD-GRN 환자들에서 신경퇴행의 근본 원인이 프로그라뉼린 수치가 너무 낮다는 것을 알기 때문입니다. 이 환자들은 반수체 불완전성(하플로불충분) 상태로 프로그라뉼린을 충분히 생성하지 못합니다. 프로그라뉼린 수치가 낮으면 리소좀 기능 장애, 병적 염증 반응, TDP-43 병리, 그리고 궁극적으로 신경퇴행이 발생합니다. 우리는 근본적인 원인이 프로그라뉼린 수치 저하라는 것을 알고 있습니다. 그래서 저희와 이 분야의 다른 연구자들이 프로그라뉼린을 대체하려는 것입니다.