Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 2025 Q4 Earnings Call

감사합니다. 당사 재무실적을 상세히 설명한 보도자료는 ultragenyx.com 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 이번 통화에는 최고경영자이자 사장인 에밀 카키스, 최고재무책임자 하워드 혼, 최고상업책임자 에릭 해리스, 최고의료책임자 에릭 크롬베즈가 함께 하고 있습니다. 오늘 통화 중에는 미래 예측성 발언이 포함될 수 있음을 알려드립니다. 이러한 발언은 특정 위험과 불확실성에 따라 실제 결과가 크게 다를 수 있습니다. 자세한 위험 요인은 최신 SEC 제출 자료를 참조해 주시기 바랍니다. 이제 에밀에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 조쉬, 그리고 여러분 안녕하세요. 2026년은 당사에 여러 프로그램에서 중요한 전환점에 도달하는 뜻깊은 해가 될 것입니다. 여기에는 MPS IIIA, 즉 산필리포 A형 증후군과 당원병 제1형에서의 두 가지 잠재적 승인과 엔젤만 증후군의 주요 데이터 발표가 포함됩니다. 이 프로그램들은 환자와 가족들에게 중요한 최초 치료법을 제공하고, 동시에 주주들에게 의미 있는 장기 가치를 창출하려는 당사의 사명을 잘 보여줍니다. 지난주 우리는 MPS IIIA 프로그램인 UX111의 최신 데이터를 세계 심포지엄에서 발표했습니다. 새 데이터는 추가 1년의 추적 관찰 결과를 반영하며, 베일리 검사, 인지능력, 의사소통 점수를 포함한 여러 신경학적 평가 지표에서 조기 치료 환자의 지속적이고 유의미한 개선을 보여줍니다. 이는 MPS IIIA 자연사 대비 명확한 차이를 나타냅니다.

또한 이 데이터는 나이와 질병 단계에 관계없이 독성 기질인 헤파란 황산염과 기타 질병 관련 바이오마커의 현저하고 지속적인 감소를 보여주며, 이로써 리소좀 기능 복원이 확인됩니다. 이 CSF HS 감소는 여러 가지 다양한 분석법으로 효과적으로 측정할 수 있고, 모든 HS 측정치는 임상 기능의 안정화 또는 개선과 유의미하게 상관관계가 있습니다. 인간 및 동물 모델 데이터는 2023년 리건-우돌 주최 워크숍에서 이 분야 국제적 권위자이며 고도로 훈련받은 학자, 임상가, 업계 리더들에 의해 철저히 논의되고 입증되었으며 승인되었습니다.