Sionna Therapeutics, Inc. Common Stock Leerink Global Healthcare Conference 2026

좋습니다. 다음 세션에 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 저는 데이비드 라이징어이며, 리어링크 파트너스를 대표하여 시오나 경영진 여러분을 진심으로 환영합니다. 마이크 클루난이 함께하고 있습니다. 그는 회사의 CEO입니다. 그는 약 15분 정도 슬라이드 발표를 통해 이번 여름 데이터 발표를 포함한 회사의 주요 이벤트를 앞두고 배경을 설명할 예정입니다. 또한 제 바로 왼쪽에는 최고 의료 책임자인 샬롯 맥키와 최고 재무 책임자인 엘레나 리들로프가 함께하고 있습니다. 현장에 계시지 않은 분들은 정말 멋진 회의실을 놓치고 계십니다. 그럼 마이크에게 넘기겠습니다.

감사합니다, 데이브. 여러분, 안녕하세요. 오늘 여러분과 함께하게 되어 기쁩니다. 참석해 주셔서 감사드리며, 발표와 이후 질의응답 기회를 주신 데이브와 리어링크 파트너스에도 감사드립니다. 먼저 회사에 대한 간단한 배경 설명부터 시작하겠습니다. 시오나가 하는 일을 생각해 보시면, 많은 분들이 아시다시피 저희는 낭포성 섬유증(CF)에 집중하고 있으며, 차별화된 NBD1 안정화제를 활용한 조합 치료법으로 CF 치료 패러다임을 혁신하는 것을 목표로 하고 있습니다. 이는 CF 환자들에게 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공할 잠재력이 있습니다. 시오나는 설립된 지 6년밖에 되지 않았지만, 2019년 말 사노피에서 분사하여 만들어졌습니다. 저희 프로그램의 역사는 15년 전으로 거슬러 올라가며, 제네자임에서 시작되었습니다.

오늘날 저희가 이 자리에 있게 된 것은 그 역사와 프로그램의 유산 덕분이며, 또한 NBD1이라는 매우 중요한 타깃에 대한 깊은 경험과 전문성 덕분입니다. 저희 이야기는 네 가지 핵심 요소로 구성되어 있으며, 질의응답 시간에 이 부분들을 자세히 다룰 예정입니다. 첫 번째는 낭포성 섬유증에서 여전히 충족되지 않은 수요가 매우 높다는 점입니다. 기술 발전에도 불구하고, 여전히 충족되지 않은 수요가 크다는 것을 알고 있으며, 이는 삶의 질, 기대 수명, 또는 정상 CFTR 기능을 달성하는 환자 수로 정의할 수 있습니다. 현재 표준 치료를 받는 환자 중에서도 단지 3분의 1만이 정상 CFTR 기능에 도달하고 있어, 3분의 2는 정상 기능에 도달하지 못하고 있습니다.

이것이 바로 저희가 발표에서 나중에 말씀드릴 새로운 조합 치료법으로 보고 있는 기회입니다. 만약 환자들에게 새로운 치료 옵션과 새로운 혁신적 기회를 제공할 수 있다면, 현재 120억 달러 규모이며 10년 말까지 150억 달러로 성장할 이 시장에서, 우리는 상당한 상업적 기회와 함께 CF 환자들에게 변화를 가져올 치료 옵션을 만들 기회를 갖게 됩니다. 저희 포트폴리오에서 차별화되는 부분은 NBD1입니다. 이것은 새로운 표적이 아닙니다. 이는 수년간 잘 이해되어 온 생물학적 표적입니다. 이 표적은 연구되어 왔으며 CFTR 기능 교정에서 오랫동안 성배로 여겨져 왔지만, 동시에 오랜 기간 동안 약물화가 불가능한 것으로 간주되어 왔습니다.