Praxis Precision Medicines, Inc. Common Stock Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026

네, 물론입니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 초대해 주시고 오늘 이 자리에 있게 되어 감사드립니다. 저는 마르시오 소우자이며, CFO인 팀 켈리가 함께 있습니다. 현재 저희가 시도하고 있는 것은, 아마도 일부는 이미 진행 중이고 다음 단계를 마무리하는 과정이며, 그 다음 단계들이 계속 이어질 것입니다, 중추신경계(CNS) 내에서 상당히 큰 시장들을 다루는 것입니다. 예를 들어 본질적 진전(ET)을 생각해 보면, 이는 아마도 저희가 다루는 가장 큰 부분인데, 이에 대해 팀이 시장 규모에 대해 조금 말씀해 주실 수 있고, 저는 과학적 배경에 대해 조금 설명드리겠습니다. 다른 모든 것은 ET를 생각할 때 상대적으로 작게 느껴질 것입니다.

본질적 진전은 가장 큰 운동 장애 중 하나로, 미국 내 약 700만 명, 즉 인구의 약 2~3%가 앓고 있습니다. 이 환자군을 대상으로 한 약물이 지금까지 단 한 번도 개발된 적이 없다는 점이 놀랍습니다. 더 잘 알려진 또 다른 운동 장애인 파킨슨병은 약 100만 명의 유병률을 보입니다. 본질적 진전의 기회가 얼마나 큰지 감을 잡기 위해, 유병률은 700만 명이지만 저희가 처음 타깃으로 하는 시장은 약 200만 명입니다. 이 수치는 몇 년 전 저희가 수행한 장기 청구 데이터 분석에서 나온 것으로, 현재 약 100만 명이 치료를 받고 있으며, 승인된 약물은 프로프라놀롤이 유일하다는 결론입니다.

이들은 여러 비승인(off-label) 약물을 복용하고 있고, 추가로 100만 명은 치료를 시도했으나 중단한 환자들입니다. 출시 시점에서 저희는 전체 700만 명을 대상으로 하지 않습니다. 하지만 장기적으로는 그 그룹에 시장 점유율을 확대할 기회가 분명히 있다고 생각합니다. 초기에는 현재 치료 수준이 부족하거나 치료를 시도했다가 중단한 200만 명 환자에 집중할 계획입니다. 또한 매년 약 20만 명의 환자가 새로 진단되는데, 특히 이 질환은 고령 인구에서 발생하며 나이가 들수록 진행되는 질병입니다. 우리는 전체 인구의 약 2%에서 3%에 대해 이야기하고 있습니다. 60세 이상 인구에서는 약 6%에서 8%에 이릅니다. 저희가 집중하고 목표로 삼을 부분이 상당히 많습니다.