Belite Bio, Inc American Depositary Shares H.C. Wainwright 6th Annual Ophthalmology Virtual Conference
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- Belite Bio's Dragon trial demonstrated a 35.7% reduction in annualized macular lesion growth in Stargardt disease patients, a substantial improvement compared to geographic atrophy trials showing 12-21% reduction.
- The trial reported minimal visual acuity changes over 24 months, with expectations that structural preservation will translate into functional benefits over longer time horizons.
- Nanoscope Therapeutics' MCO 10 gene therapy has shown durable vision improvements up to nearly four years, with potential for decades-long efficacy based on episomal expression in bipolar cells.
- Both therapies target different disease stages: Belite Bio's treatment is for earlier stages aiming to slow progression, while Nanoscope's optogenetic approach targets advanced retinal degeneration to restore vision.
- Safety profiles were manageable; Belite Bio reported mild ocular events consistent with pharmacologic effects, and no significant systemic safety concerns.
- The estimated US Stargardt disease population is approximately 50,000 to 55,000 patients, with underdiagnosis noted as a challenge.
- Regulatory milestones include FDA acceptance of NDA submissions and potential priority reviews for both companies, with Belite Bio also pursuing approval in Japan under the Sakigake designation.
- Belite Bio is also conducting a geographic atrophy program with a pivotal trial ongoing, expecting 12-month data soon and trial completion by Q3 next year.
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안녕하세요, H.C. 웨인라이트 제6회 연례 안과 가상 컨퍼런스에 참여해 주셔서 감사합니다. 이번 패널 토론을 위해, 2027년에 시장에 진입할 가능성이 있는 스타가르트병과 망막색소변성증을 포함한 유전성 망막질환의 새로운 치료법에 대해 의견을 나눌 패널리스트 분들을 모셨습니다. 스탠포드 의과대학 안과 조교수인 아흐마드 알-무자헤드 박사, 벨라이트 바이오의 최고 의료 책임자인 헨드릭 숄 박사, 그리고 나노스코프 테라퓨틱스의 사장 겸 최고 과학 책임자이자 공동 창립자인 사마렌드라 모한티 박사입니다. 환영합니다. 모자헤드 박사님, IRD 치료 분야를 질병 단계별로 구분해 설명해 주시겠습니까? 어떤 환자들이 질병 변형 치료의 혜택을 받을 수 있고, 광수용체가 충분히 손실되어 옵토제네틱스와 같은 복원 치료가 더 적합할 수 있는 환자들은 누구인지요? 네, 물론입니다. 기쁩니다. 일반적으로 질병을 초기, 중간, 말기로 나눌 수 있는데, 질병 변형 치료나 유전자 치료는 초기 및 중간 단계에 더 적합합니다.
광수용체가 심각하게 손실되어 보존이나 복원이 어려운 경우에는 옵토제네틱스와 같은 시각 복원 치료가 역할을 하며, 이는 주로 진행된 질병에 해당합니다. 알겠습니다. 스타가르트병에서 임상적으로 의미 있는 이익은 무엇인가요?
투자자들은 느린 DDAF 병변 성장과 시력, 독서 속도, 대비 감도, 중심와 보존 중 무엇을 더 중요하게 평가해야 할까요? 좋은 질문입니다.
우리는 항상 기능적 이익을 추구합니다. 하지만 1~2년간 진행되는 연구에서 매우 느리게 진행되는 질병의 경우 기능적 이익을 측정하기가 매우 어렵습니다. 구조를 보존하는 것이 장기적으로 기능 개선으로 이어진다는 점을 인정합니다. 2년 내에 기능적 이익이 보이지 않더라도, 장기 추적 관찰이나 약물이 승인되어 실제 환경에서 사용될 경우 기능적 이익이 나타날 것으로 기대합니다. 구조와 기능 간의 연관성이 있기 때문입니다. 이는 장기 추적 관찰이 필요하며, 구조 보존이 독서 속도 유지, 최적 교정 시력 유지, 미세시야 검사 등 기능적 지표 보존으로 이어지길 희망합니다. 물론, 이러한 생각을 입증할 데이터가 필요합니다. 이는 황반 질환에서의 우리의 견해입니다.
진행된 망막색소변성증에서 최적 교정 시력이 치료 효과를 평가하는 적절한 지표인가요?
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