MeiraGTx Holdings plc Ordinary Shares Jefferies Global Healthcare Conference 2026

감사합니다. 컨퍼런스에 초대해 주셔서 감사합니다. 현재 메이라가 진행 중인 두 가지 프로그램에 대해 말씀드리겠습니다. 저희 회사는 여러 가지 기술을 바탕으로 설립되었습니다. 저희가 주로 목표로 한 것은 경구용 소분자를 이용해 어떤 유전자든 조절하는 것이며, 이제 그것이 가능해졌습니다. 이 기술은 리보스위치(RiboSwitch)라고 불리며, 올해 임상에 진입할 예정입니다. 마지막에 이 프로그램에 대해 간단히 언급하겠습니다. 자체 제조 시설을 보유하고 있어 네 가지 후기 단계 프로그램을 진행 중이며, 그중 두 가지에 대해 오늘 말씀드릴 예정입니다. 차세대 최적화 기술 덕분에 지금까지 프로그램들이 성공할 수 있었습니다. 상당히 깊이 있는 파이프라인을 갖추고 있으며, 네 가지 주력 프로그램 중 두 개는 허가 신청을 기다리고 있고, 두 개는 중대한 임상을 마치거나 3상 임상을 시작하고 있습니다.

방사선 유발 구강건조증 프로그램은 전적으로 자체 개발한 것으로, 현재 중대한 임상 단계에 있습니다. 12개월 데이터는 내년 이맘때 발표될 예정이며, 혁신 치료제 지정과 RMAT 지정을 받았고, 2027년 말에 허가 신청 및 승인, 2028년 초에 출시를 목표로 하고 있습니다. X-연관 망막색소변성증(RP)은 존슨앤드존슨과 파트너십을 맺었습니다. 그들이 저희로부터 인수했다가 최근에 저희가 다시 인수했습니다. 이 프로그램은 유럽과 미국에서 허가를 받고 2027년에 출시할 계획입니다. AIPL1은 또 다른 안과 질환 프로그램입니다. 저희는 자선 목적으로 개발했으며, 시각장애를 가진 11명의 아기들이 이 약물로 치료받아 모두 시력을 회복한 아이들로 성장했습니다.

일라이 릴리가 지난해 저희로부터 이 프로그램을 인수했으며, 이 아이들을 위한 다수 시장에서의 글로벌 승인을 위해 꾸준히 노력하고 있습니다. 저희는 파킨슨병 분야에서 AI 회사와 협력하고 있습니다. 이 협력에는 세 가지 연구가 포함되어 있으며, 그중 두 개는 위약 대조군이 포함된 긍정적인 2상 임상으로, 주요 평가 지표는 UPDRS입니다. 현재 3상 임상으로 진행 중입니다. 저희는 세 가지 계약을 맺고 있습니다. 그중 하나는 앞서 말씀드린 일라이 릴리와의 AIPL1 관련 맹아를 위한 계약입니다. 사노피는 저희에게 몇 차례 투자를 했고, 저희의 리보스위치와 구강건조증 관련 권리우선협상권(ROFR)을 보유하고 있습니다. 이는 저희가 데이터를 공개하거나 다른 사람과 논의하기 전에 몇 주간 데이터를 검토할 수 있는 권리를 의미합니다. 그리고 파킨슨병 관련 AI 회사와의 홀로젠 계약도 있습니다.