Ionis Pharmaceuticals, Inc. Common Stock Status update

안녕하세요. 2026년 연례 주주총회 기업 업데이트에 오신 것을 환영합니다. 저는 브렛 모니아입니다. 저는 아이오니스의 최고경영자이자 이사회 이사로서, 지난 몇 년간 아이오니스가 모든 이해관계자에게 가치를 가속화하기 위해 이룬 놀라운 진전과 앞으로 더 큰 가치를 창출할 준비가 되어 있음을 알려드리게 되어 매우 기쁩니다. 물론, 제 발표 중에는 미래 예측성 발언이 포함될 예정이므로, 아이오니스에 대한 관심을 가지실 때 이를 참고해 주시기 바랍니다. 올리고뉴클레오타이드 치료제 분야는 제약 산업에서 가장 흥미롭고 중요한 신약 발견 및 개발 접근법 중 하나로 부상했으며, 아이오니스가 이 분야를 개척했다는 점을 자랑스럽게 생각합니다.

이에 따라 우리는 의학적으로 중요한 다양한 질환에 대해 혁신적인 RNA 표적 치료제를 발견하고 개발하는 풍부한 역사를 가지고 있습니다. 이를 지원하기 위해 아이오니스 내에 업계를 선도하는 의약화학 및 제조 역량을 구축했습니다. 우리는 간 또는 간 유래 인자와 관련된 질환뿐만 아니라 인간 치료를 위한 중추신경계에 적용되는 모든 종류의 올리고뉴클레오타이드 치료제를 최적화하고 검증한 최초의 기업입니다. 우리는 표적 RNA를 분해하여 독성 단백질 생성을 차단하는 RNase H 메커니즘과 같은 작용기전이나, 단백질을 대체하거나 기능 상실 질환에서 부족한 단백질을 조절 및 증가시키는 스플라이싱 메커니즘을 최적화하고 검증하는 RNA 표적 치료제의 작용기전 검증을 선도하고 있습니다.

이러한 노력은 다양한 중증 질환에 대해 최초의 혁신적 신약을 발견하고 개발하는 데 앞장서게 했습니다. 지난 몇 년간 사업 전반에 걸쳐 눈부신 성과를 이루었으며, 이는 앞으로 수년간 가속화된 성장과 가치 창출을 위한 매우 좋은 기반이 되었습니다. 우리가 내린 가장 중요한 결정 중 하나이자 매우 성공적으로 진행된 결정은 아이오니스가 연구개발 조직에서 완전 통합된 상업 단계 바이오테크 기업으로 진화한 것입니다. 이는 연구개발에서 항상 보여준 탁월함에 부합하는 우수한 상업 조직을 구축한 결과입니다. 이는 최첨단 올리고뉴클레오타이드 접근법으로 지속 발전하는 진정한 혁신 기술에 기반하여 고부가가치 혁신 파이프라인을 창출하고 있습니다.

특히 지난 몇 년간 우리는 획기적인 임상 결과를 지속적으로 도출하여 매우 성공적인 약물 승인과 상업적 출시를 가능하게 했습니다. 이 모든 것은 매출 성장 가속화, 긍정적인 현금 흐름, 그리고 아이오니스와 관련된 모든 이들을 위한 가치 창출을 이끌어낼 기반을 마련하고 있습니다. 지난 몇 년간 우리는 놀라운 성공을 거두었습니다. 최근 3년간의 일부 성과가 이 슬라이드에 나와 있습니다. 6건의 긍정적인 3상 임상 데이터 발표를 통해 4개의 승인된 의약품이 탄생했으며, 브랜드명은 슬라이드에서 확인하실 수 있습니다. 올해 말까지 3개의 추가 승인 의약품을 기대하고 있습니다. 이 승인된 의약품 두 개와 상업적 출시가 독립적으로 이루어졌습니다. 아이오니스 역사상 최초의 독립적 출시로, 가족성 지질미세입자증후군 치료제인 TRYNGOLZA와 유전성 혈관부종 치료제인 DAWNZERA입니다. 앞으로도 많은 신약이 출시될 예정입니다.