Sionna Therapeutics, Inc. Common Stock RBC Capital Markets Global Healthcare Conference 2026
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다음 소개할 회사는 시오나 테라퓨틱스이며, CFO인 엘레나 리들로프님이 대표로 참석해 주셨습니다. 엘레나님, 이렇게 함께해 주셔서 대단히 감사합니다.
감사합니다, 브라이언. 그리고 저를 초대해 주신 RBC에도 감사드립니다.
분명히 올해 여러분께 중요한 데이터가 많이 나올 예정이죠. 좀 더 큰 그림부터 시작해 볼까요. 진행 중인 719와 451 연구의 최신 현황과 앞으로의 데이터 일정에 대해 간단히 설명해 주실 수 있을까요?
네, 우선 기본적인 배경부터 말씀드리겠습니다. 시오나에서는 낭포성 섬유증(CF)을 타깃으로 매우 다른 접근 방식을 시도하고 있습니다. 우리는 MBD1을 타깃으로 하며, MBD1을 안정화하는데 집중하고 있습니다. MBD1은 CFTR 단백질의 델타 F508 돌연변이가 위치한 부위로, CF 환자의 90%가 이 돌연변이를 가지고 있습니다. MBD1을 안정화함으로써, 우리는 최대한 완전한 CFTR 교정을 제공할 잠재력이 있다고 생각합니다. 현재 환자들을 위한 훌륭한 치료법들이 존재합니다.
네, 의미 있는 진전이 있었습니다.
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