PTC Therapeutics, Inc. Barclays 28th Annual Global Healthcare Conference

물론입니다. 저희를 초대해 주셔서 정말 감사합니다, 앤드류 목. PKU는 페닐알라닌이라는 아미노산을 분해할 수 없는 희귀 질환입니다. 이로 인해 체내에 페닐알라닌이 축적되어 뇌 발달, 신경 기능 및 다양한 증상에 심각한 영향을 미칩니다. 그래서 신생아 PKU 선별검사가 시행되며, 진단 즉시 단백질 섭취를 제한하는 엄격한 식이요법을 시작할 수 있습니다. 단백질 섭취를 거의 하지 않거나, 섭취할 경우 심각한 신경학적 문제 등 부작용을 겪어야 하는 매우 어려운 삶을 상상할 수 있습니다. 미국 내 PKU 환자는 약 17,000명 정도입니다. 전 세계적으로는 약 58,000명 정도로, 저희는 이 시장에서 세피언스라는 치료제를 어린이와 성인 PKU 환자에게 제공할 계획입니다.

이 질환을 가진 환자가 17,000명이나 되는 만큼, 상당히 큰 시장 기회라고 보고 있습니다. 출생 시 진단되며, 세피언스 이전에는 두 가지 승인된 치료제가 있었지만, 대부분 환자들은 이 치료제들로부터 충분한 혜택을 받지 못했고, 안전하고 내약성이 좋으며 환자들이 더 나은 삶과 식이 자유를 누릴 수 있는 치료제에 대한 미충족 수요가 컸습니다.