Chardan's 10th Annual Healthcare Conference de Palvella Therapeutics, Inc. Common Stock

Claro. Gracias, Gautam. Gracias por invitarnos. Palvella Therapeutics es una empresa enfocada en desarrollar medicamentos para mejorar el tratamiento de enfermedades cutáneas y anomalías vasculares. Lo hacemos enfocándonos en enfermedades en las que podemos ser los primeros y en enfermedades graves que no cuentan con tratamientos aprobados. Salimos a bolsa hace un par de años. En ese momento, estábamos desarrollando QTORIN rapamycin, nuestro producto principal para una sola enfermedad: las malformaciones linfáticas microquísticas. Hoy estamos trabajando en cuatro enfermedades diferentes. Desde que salimos a bolsa, anunciamos los datos de fase III en malformaciones linfáticas microquísticas y los datos de fase II en malformaciones venosas cutáneas.

Iniciamos un ensayo de fase II en angiokeratomas clínicamente significativos, nuestra tercera indicación para nuestro producto principal, QTORIN rapamycin. Luego anunciamos nuestro segundo programa, QTORIN pitavastatin, con el que tenemos previsto iniciar un ensayo de fase II más adelante este trimestre. Hemos avanzado en todo esto durante los últimos dos años. A principios de este año, recaudamos con éxito $230 million. Así que contamos con financiamiento para llevar todos esos proyectos a las siguientes etapas de desarrollo durante los próximos dos años. Ese es el panorama por ahora. De aquí en adelante, esperamos llevar a comercialización nuestro producto líder, para el cual presentamos la solicitud de NDA. Esperamos recibir noticias de la FDA en cualquier momento. Presentamos la solicitud continua a finales de agosto y esperamos saber para finales de octubre cuál podría ser nuestra fecha PDUFA.

Claro. Las malformaciones linfáticas microquísticas son una enfermedad grave, rara, crónica, debilitante y progresiva.

Está presente desde el nacimiento y es una mutación de PI3K que provoca una actividad excesiva o hiperactivación de mTOR en las células linfáticas. Esto hace que el sistema linfático crezca progresivamente hacia afuera, a través de la piel, y sobresalga. El síntoma más grave de las malformaciones linfáticas microquísticas suele ser la linforrea, es decir, la filtración del líquido linfático hacia la piel, lo que deteriora la barrera cutánea y termina causando, básicamente, una herida abierta expuesta al ambiente exterior, que provoca infecciones graves tanto en la piel como en tejidos más profundos. Hay más de 30,000 pacientes en EE. UU., cifra que hemos verificado mediante diversos análisis de reclamaciones, y actualmente los tratamientos son muy deficientes. Hay opciones como la cirugía, la escleroterapia y otras, cuyos resultados son temporales o ineficaces; a veces también se usa rapamicina fuera de indicación, ya sea por vía oral o tópica.

Empezamos hace unos 18 meses con nuestra directora comercial, Ashley Kline. Anteriormente trabajó en Dompé y lanzó un medicamento llamado OXERVATE.

Logró llevarlo a más de $500 millones con gran éxito y en muy poco tiempo. Ella conformó su equipo clave. Incorporamos a Kent Taylor para dirigir ventas. Kent trabajó anteriormente en Incyte y, más recientemente, en Arcutis. Incorporamos a Jen J. McDonough para dirigir acceso al mercado; más recientemente trabajó en Krystal Biotech, donde lideró el lanzamiento de VYJUVEK desde la perspectiva del acceso al mercado.

Hoy estamos sembrando el mercado con toda esta educación sobre la enfermedad. En cuanto al tamaño potencial, hasta ahora hemos tenido buenas conversaciones con la comunidad de pagadores. Esperamos fijar el precio del medicamento entre $100,000-$200,000 por paciente al año. Eso se traduce en un mercado total direccionable de varios miles de millones de dólares. Lo que hemos dicho es que creemos que debería ser un producto con ventas máximas de al menos mil millones de dólares para nosotros.