FDA announcement de NRX Pharmaceuticals, Inc. Common Stock

Antes de comenzar, quisiera recordarles que ciertas declaraciones realizadas durante esta llamada son declaraciones prospectivas conforme a la legislación federal de valores de Estados Unidos. Estas incluyen declaraciones sobre el momento del lanzamiento comercial y los primeros envíos, el tamaño y crecimiento del mercado, los precios, la fabricación y el suministro, y los productos futuros. Estas declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales difieran sustancialmente de las expectativas actuales. Encontrarán información adicional sobre estos factores en el comunicado de prensa publicado esta mañana y en los informes periódicos de la compañía presentados ante la SEC. Las declaraciones prospectivas realizadas durante esta llamada se refieren únicamente a la fecha de hoy, y la compañía no asume ninguna obligación de actualizarlas ni revisarlas. NRx no proporcionará una guía (guidance) de ingresos ni de margen en la llamada de hoy. Hoy me acompaña el Dr. Jonathan Javitt, fundador, presidente del directorio y director ejecutivo de NRx Pharmaceuticals.

Después de sus comentarios preparados, abriremos la llamada para preguntas. Ahora cedo la palabra a Jonathan. Jonathan, adelante. Felicitaciones. Gracias, Brian.

Buenos días a todos y gracias por acompañarnos. Esta mañana anunciamos que la FDA aprobó nuestra solicitud abreviada de nuevo medicamento, o ANDA, para la ketamina sin conservantes, antes de la fecha objetivo del 10 de noviembre. Este es el primer producto aprobado de NRx y marca nuestra transición de una compañía en etapa de desarrollo a una compañía comercial. Según los datos de la FDA, el tiempo promedio para la aprobación de una ANDA es de 35.6 meses. Esta ANDA tardó menos de 14 meses desde su presentación. Si bien esto se debe en parte al extraordinario equipo que trabaja con nosotros cada día y a los abogados especializados en regulación que nos apoyan, también responde al reconocimiento, desde la FDA hasta el presidente, de la naturaleza precaria del suministro de medicamentos estériles en Estados Unidos y de la necesidad urgente de recuperar la fabricación de medicamentos inyectables estériles en el país.

Hoy, casi el 60% de los medicamentos inyectables estériles que son esenciales para la vida de los estadounidenses se fabrican en el extranjero. Hemos visto alteraciones en nuestro suministro de energía, aunque Estados Unidos es un exportador neto de petróleo. Imaginen si sufriéramos una interrupción en el suministro de medicamentos estériles y no se pudieran realizar cirugías por falta de anestésicos, o no se pudieran tratar infecciones por falta de antibióticos. Aunque hoy hablaremos de la aprobación de nuestra primera ANDA, gran parte de lo que diré es aplicable a muchos medicamentos. Muchos inversionistas de nuestro segmento no esperan que las compañías de biotecnología se conviertan en compañías farmacéuticas comerciales. Sin embargo, en NRx venimos del sector farmacéutico comercial. Nuestro equipo directivo cuenta con décadas de experiencia comercial en algunas de las compañías farmacéuticas más grandes del mundo.

Chaim Hurvitz, uno de los miembros fundadores de nuestro directorio, llegó a ser presidente de la división internacional de Teva y formó parte del directorio de Teva durante los años en que la compañía fue pionera en los primeros tratamientos para la esclerosis múltiple y otras enfermedades del sistema nervioso central. Dado que nuestro socio Nephron Pharmaceuticals ya cuenta con los recursos de fuerza de ventas necesarios, podemos atender de inmediato la demanda del mercado para nuestro primer producto comercial y aceptamos el desafío. Quiero aprovechar nuestro tiempo esta mañana para abordar cinco temas. ¿Cómo llegamos hasta aquí y qué tiene que ver esto con nuestra misión original? ¿Por qué podemos fabricar un antiguo medicamento genérico con márgenes propios de un nuevo medicamento innovador? Por qué este producto es importante para los pacientes y los hospitales, algunos aspectos del mercado de ketamina en Estados Unidos y cómo planeamos lanzarlo. Después responderemos sus preguntas. ¿Cómo llegamos hasta aquí?

Como saben quienes han sido accionistas a largo plazo, nuestra compañía se fundó en torno a NRX-101, un antidepresivo oral que actualmente se evalúa en un ensayo de fase III financiado por DARPA, en combinación con estimulación magnética transcraneal. La designación original de terapia innovadora que la FDA otorgó a NRX-101 contemplaba estabilizar con ketamina a pacientes con depresión suicida, quienes luego recibirían nuestro innovador medicamento oral. Como conversamos con los accionistas hace unos años, cuando nos reunimos con la FDA después de la COVID para reactivar nuestro programa de psiquiatría, la FDA nos pidió que solicitáramos una indicación para el uso de ketamina en la depresión. Fue entonces cuando nos dimos cuenta de lo precario que es el suministro de ketamina en Estados Unidos, conocimos el problema del cloruro de bencetonio y empezamos a entender por qué la ketamina y la mayoría de los medicamentos estériles antiguos, como este, ya no se fabrican en Estados Unidos.

La mayor parte del costo de fabricación de un medicamento inyectable estéril corresponde en realidad al frasco de vidrio, no al medicamento. La combinación de una escasez cada vez más grave de un producto que genera $400 millones al año en Estados Unidos, cuya necesidad es mucho mayor en el extranjero y cuya demanda está creciendo rápidamente; la posibilidad de utilizar tecnología moderna de fabricación por soplado, llenado y sellado para que sea viable reanudar la fabricación de ketamina en Estados Unidos; y la conclusión de que podíamos eliminar en el proceso un conservante tóxico antiguo, nos llevó a solicitar y obtener la aprobación de la FDA para vender ketamina en el amplio mercado de hospitales y clínicas, no solo en el mercado de psiquiatría. Contábamos con la experiencia necesaria para emprender este camino.

Hace treinta años, el Dr. Panaccucci, nuestro director de fabricación, y yo participamos, en distintas compañías farmacéuticas, en la transición de la fabricación de gotas oftálmicas en frascos con conservantes a soluciones sin conservantes en envases fabricados mediante soplado, llenado y sellado, que ahora se han convertido en el estándar. Sin embargo, la solución que funcionaba para los viales con punta cuentagotas no podía utilizarse con productos inyectables, porque era necesario mantener la esterilidad al cargar el medicamento en una jeringa. La pieza que faltaba era la innovadora punta Luer lock, desarrollada por nuestros socios alemanes de Rommelag y cuyo uso fue pionero en Nephron Pharmaceuticals. Aunque es una pieza diminuta de plástico, ustedes han visto en el sitio web de la FDA que nuestro innovador vial está clasificado como una combinación de fármaco y dispositivo. Ustedes vieron que el trámite de la ANDA tomó 2 meses adicionales, mientras demostramos la integridad de ese componente del producto.

Los estudios de uso que hemos realizado con médicos, enfermeros y farmacéuticos nos indican que los profesionales están muy entusiasmados con un vial de medicamento que elimina la necesidad de colocar una aguja en una jeringa, introducirla a través del tapón de goma de un vial de vidrio y extraer el medicamento. No solo reducimos a la mitad el tiempo del personal y eliminamos los residuos médicos, sino que también eliminamos el riesgo de pinchazos con agujas porque, con nuestra solución, no se necesita ninguna aguja. Esta nueva capacidad de envasar un medicamento inyectable estéril en un vial fabricado mediante soplado, llenado y sellado, sin el costo cada vez mayor del envasado en frascos de vidrio, reduce sustancialmente nuestro costo de los productos y nos permite fabricar y distribuir un medicamento genérico antiguo con márgenes que compiten con los de los nuevos medicamentos innovadores. De pronto, resulta económicamente viable recuperar la fabricación de medicamentos inyectables estériles en Estados Unidos.

Junto con la ausencia de conservantes en nuestro producto, su facilidad de uso y nuestra capacidad para garantizar el suministro, creemos que estamos en condiciones de ingresar a la cadena de suministro de hospitales y clínicas de Estados Unidos y desplazar a los antiguos fabricantes de genéricos que no pueden suministrar cantidades suficientes de medicamentos muy necesarios. Al mismo tiempo, seguimos comprometidos con obtener una indicación de la FDA para tratar la depresión y el TEPT con ketamina, y estamos recopilando nuevos datos obtenidos que comparan la ketamina intravenosa con SPRAVATO, los cuales compartiremos en nuestra próxima llamada trimestral sobre resultados. ¿Por qué hay escasez de suministro de ketamina y por qué empeorará si no intervenimos? La ketamina inyectable figura en la lista nacional de escasez de medicamentos desde febrero de 2018.

Según la Sociedad Estadounidense de Farmacéuticos de Sistemas de Salud, a la fecha de este mes, los seis fabricantes de ketamina tienen al menos una presentación de su producto con pedidos pendientes, suministro intermitente o sujeto a asignación, y algunos fabricantes han descontinuado la producción por completo recientemente. El secretario de Salud y el comisionado de la FDA han identificado la ketamina como un medicamento estratégico cuyo suministro en Estados Unidos debe estar garantizado. Como mencioné, la mayor parte del suministro actual proviene del extranjero y se fabrica de la manera tradicional, en frascos de vidrio. Ese proceso, que requiere mucha mano de obra, no ha sido económicamente viable en Estados Unidos durante décadas. Podemos envasar 1 millón de dosis de ketamina con tecnología de soplado, llenado y sellado en aproximadamente el mismo tiempo que una línea de envasado en frascos de vidrio tarda en envasar entre 10,000 y 50,000 dosis. Más importante aún, no tenemos que comprar frascos de vidrio de grado farmacéutico ni tapones, que suelen escasear y presentan sus propios problemas de calidad.

Lo único que necesitamos comprar son unos cuantos gránulos de plástico y dejar que las máquinas hagan el resto. Creemos que la escasez de ketamina y de otros productos inyectables antiguos se debe a que los costos de fabricación han aumentado hasta el punto de que a los proveedores les resulta relativamente indiferente suministrarlos y están reasignando su capacidad de fabricación a productos biológicos y otros productos de alto margen. Esto ha creado una oportunidad comercial única para nosotros junto con nuestros socios. La ketamina sin conservantes se fabrica en West Columbia, Carolina del Sur, por nuestros socios de Nephron Pharmaceuticals, en líneas de soplado, llenado y sellado de alta velocidad y sin vidrio. Quizás se pregunten: «¿Por qué el resto del mundo no nos copia?». Sin duda, algunos lo harán, pero la innovadora punta con cierre Luer que permite este proceso es patentada. El costo de la tecnología es alto, el nivel de conocimientos necesario para implementarla es aún mayor y llevamos ventaja.

De hecho, estamos en proceso de recibir líneas de fabricación adicionales desde Alemania para satisfacer la demanda que está surgiendo rápidamente. La aprobación de hoy demuestra que es posible traer de vuelta a Estados Unidos los medicamentos inyectables estériles mediante tecnología moderna, en beneficio de los pacientes estadounidenses, los trabajadores y sus familias. La aprobación de la FDA antes de la fecha objetivo demuestra el compromiso de la agencia con la aprobación oportuna de medicamentos que escasean de manera crítica. ¿Por qué es importante la ketamina sin conservantes? Después de todo, la ketamina se utiliza en hospitales estadounidenses desde 1970. Se utiliza principalmente para anestesia y control del dolor, incluso durante el trabajo de parto y el parto, donde es el único anestésico intravenoso que minimiza la supresión de la respiración del bebé. Sin embargo, todos los productos inyectables de ketamina disponibles hoy en Estados Unidos contienen un conservante, principalmente cloruro de benzetonio o BZT. El BZT se utiliza para mantener estériles los viales de vidrio multidosis. No aporta absolutamente nada al paciente.