Conferencia de Inversionistas de Otoño de 2026 de Lytham Partners de Clene Inc. Common Stock

Buenos días a todos y gracias por acompañarnos hoy en la Conferencia de Inversionistas de Otoño de 2026 de Lytham Partners. Me llamo Joe Diaz. Soy socio director de Lytham Partners. Quisiera dar la bienvenida a Clene Inc., que cotiza en NASDAQ con el ticker CLNN. Hoy moderaré una charla informal con Rob Etherington, director ejecutivo. Comencemos. Rob, bienvenido.

Gracias, Joe. Es un placer estar aquí. Gracias por la invitación. Agradecemos su tiempo.

¿Puede darnos una breve descripción general de Clene y de lo que hace única a la empresa? ¿Hay algún diferenciador evidente frente a sus competidores más directos?

Clene es, de hecho, una empresa notablemente única. No somos una molécula pequeña. No somos un producto biológico. Somos la primera suspensión nanoterapéutica oral del mundo, especialmente para enfermedades neurodegenerativas. De hecho, la tengo aquí en la mano, mejor dicho, pero se toma por vía oral. Eso fue un pequeño lapsus, porque efectivamente se coloca debajo de la lengua. Los pacientes con ELA, esclerosis múltiple y Parkinson que toman nuestro medicamento, CNM-Au8, lo hacen cada mañana, no solo en cinco estudios clínicos, sino también en un programa muy amplio que, de hecho, comprende cuatro protocolos de acceso ampliado que permiten el uso compasivo. Clene es única porque se encuentra en la intersección de la física y la ciencia de materiales con la biología, y nuestro activo es una suspensión patentada de nanocristales de oro, como mencioné.

¿Describiría eso como la ventaja competitiva de Clene en neurodegeneración, particularmente dada la novedad de las terapias nanocatalíticas?

Bueno, hablemos un poco sobre la ELA y sobre cuál creo que es nuestra verdadera ventaja competitiva. La ELA es una enfermedad progresiva y mortal, extraordinariamente compleja y devastadora. Es progresiva y mortal. Los pacientes fallecen en 2 to 4 años. Se estima que en Estados Unidos se diagnostica a más de 100 personas nuevas cada semana y, lamentablemente, hay aproximadamente el mismo número de muertes cada semana. Se suele considerar que la ELA es relativamente poco común, pero todos hemos reconocido que la ELA nos ha afectado de una u otra manera. El desafío es que todos los pacientes fallecen.

La ventaja que tenemos es que, desde que Lou Gehrig prestó célebremente su nombre a esta enfermedad en la década de 1930, tras recibir el diagnóstico y retirarse del béisbol profesional, y durante muchas décadas la llamamos enfermedad de Lou Gehrig, tuvieron que pasar 60 años para que se aprobara el primer medicamento. Ese medicamento se llama riluzole, por su nombre genérico, y es prácticamente el único que los pacientes pueden tomar en muchos países del mundo. En este país, los pacientes también pueden tomar otro activo. Pero hay muy pocas terapias. Lamentablemente, hacen muy poco, y en los últimos años no se ha aprobado ninguna terapia para la enfermedad esporádica heterogénea, que representa la mayor parte de los casos de ELA: el 98% de la ELA es esporádica heterogénea. En otras palabras, desde 2005. Eso significa 20 años sin un desarrollo real.

Nuestro activo está próximo a avanzar hacia una solicitud de nuevo medicamento. Creo que lo que hace única a esta situación es la enorme carga que soportan las personas que viven con ELA y la gran y significativa necesidad médica no satisfecha, pese al estándar de atención actual, como acabo de explicar. Lo que hace Clene es trabajar para prolongar la supervivencia de las personas que viven con ELA y hacerlo mediante la administración oral de esta suspensión terapéutica patentada de nanocristales de oro.

¿Cuál es el mayor concepto erróneo sobre Clene o su candidato, CNM-Au8, que cree que esta conversación podría ayudar a aclarar?

Bueno, lamentablemente hay muchos, ya son varias decenas; también no alcanzamos nuestro criterio de valoración principal en la ALSFRS. Esta es la Escala Funcional de Valoración de la ELA. Permítame dar un poco de contexto. Durante décadas, el criterio de valoración principal estándar en los estudios clínicos sobre ELA fue la supervivencia, pero no se pudo alcanzar, salvo con riluzole. La comunidad de la ELA se inclinó por otra medida como criterio de valoración principal, llamada ALSFRS, y también, debido a que la enfermedad es uniformemente mortal, durante demasiado tiempo los estudios clínicos fueron breves, de unos 6 meses. Tiene todo el sentido. La ALSFRS es una evaluación de la función. Abarca 12 dominios funcionales. Cómo me muevo, camino, hablo, como, mastico y respiro. También tiene sentido que, históricamente, los estudios clínicos con doble ciego y placebo duraran solo 6 meses, porque los pacientes fallecen.

Pero el hecho fundamental es que todos siguen sin alcanzar el criterio de valoración principal, incluida Clene. Clene no alcanzó el criterio de valoración principal ALSFRS en el estudio HEALEY. Pero lo que es único en este caso es que solo Clene logró un beneficio en la supervivencia. Solo Clene logró, en estos estudios grandes, un beneficio estadísticamente significativo en el empeoramiento clínico; solo Clene logró una mejora en lo que se denomina CAFS, Evaluación Clínica de la Función y la Supervivencia; y solo Clene logró un cambio en la cadena ligera de neurofilamentos en un estudio doble ciego controlado con placebo. Eso corresponde a 8 regímenes diferentes del programa HEALEY. Lo que estamos haciendo es llevar todos estos datos en conjunto, pese a no haber alcanzado el criterio de valoración principal, a la FDA de EE. UU. y seguir lo que se denomina una posible vía de aprobación basada en un criterio de valoración subrogado. Existe el concepto erróneo de que, pese a no haber alcanzado el criterio de valoración principal, Clene no tiene ninguna posibilidad. Creemos que sí la tiene y hemos mantenido una serie de diálogos con la FDA.

Nuestro activo está diseñado específicamente y se ha demostrado científicamente que favorece la función mitocondrial y mejora la resiliencia neuronal que esta enfermedad requiere. Disculpe. Mencioné la cadena ligera de neurofilamentos. Esto es muy relevante porque la FDA aprobó otro medicamento para un segmento muy pequeño de pacientes con ELA, una población con una alteración genética que comprende a unos cientos de personas en este país, basándose en la reducción de la cadena ligera de neurofilamentos. Nuestros datos son más modestos en este grupo más amplio de enfermedad heterogénea, la ELA esporádica. Creo que la pregunta que podrían plantear los inversionistas es si existe una oportunidad para Clene, dado que no alcanzó su criterio de valoración principal y que la reducción de neurofilamentos es modesta. Sostendríamos que sí, porque hemos observado que la trayectoria de los neurofilamentos, es decir, el cambio en los neurofilamentos, está asociada con el riesgo de mortalidad.

Como he dicho, Clene sigue siendo el único medicamento que, en estudios doble ciego controlados con placebo, logró un resultado nominalmente significativo —nominalmente significa que no se alcanzó el criterio de valoración principal—, pero aun así registró un cambio relevante en los neurofilamentos. La FDA nos ha pedido demostrar que la reducción de neurofilamentos con la administración de CNM-Au8 está relacionada con la supervivencia. En los últimos meses hemos anunciado muchos datos que indican precisamente eso: la trayectoria de los neurofilamentos en la ELA está relacionada con la supervivencia y, en el caso de Clene, el resultado se ha reproducido en estudios independientes; además, hemos demostrado que el marco de evidencia respalda la respuesta de los neurofilamentos como biomarcador subrogado que probablemente predice un beneficio clínico. Esa frase proviene directamente de la ley: “probablemente predice un beneficio clínico”. Lo que hemos observado con CNM-Au8 es que, efectivamente, hemos demostrado que el tratamiento con CNM-Au8 produce una respuesta de los neurofilamentos y mejora la supervivencia.

¿Considera que ese es el punto más importante en el que deben enfocarse los inversionistas?