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Bienvenidos a la llamada de expertos clave de Rapport Therapeutics sobre la manía bipolar y el programa clínico de RAP-219. Después de las declaraciones preparadas, responderemos preguntas. Les pedimos que se limiten a una pregunta y una pregunta de seguimiento. Durante esta llamada, la gerencia hará declaraciones prospectivas, incluidas las relacionadas con su ensayo de fase II de RAP-219 para la manía bipolar, así como con el calendario de los datos, los planes de desarrollo de la compañía y la posible oportunidad comercial de RAP-219. Los resultados reales y el momento de los acontecimientos podrían diferir sustancialmente de lo previsto en dichas declaraciones prospectivas debido a riesgos e incertidumbres derivados de los factores descritos en los documentos regulatorios de la compañía. Rapport no asume ningún deber ni obligación de actualizar las declaraciones prospectivas. Rapport patrocina esta presentación. Las opiniones identificadas como propias de los líderes de opinión clave reflejan su criterio clínico y científico independiente y no necesariamente representan las opiniones de su empleador o de las instituciones con las que están afiliados.
La información está actualizada al 22 de septiembre de 2026. No graben, reproduzcan ni distribuyan esta presentación sin autorización previa por escrito. Ahora cedo la llamada a Abe Ceesay, director ejecutivo de Rapport Therapeutics.
Adelante, Abe. Buenas tardes a todos y gracias por acompañarnos hoy.
Me llamo Abe Ceesay, director ejecutivo de Rapport Therapeutics. Para aportar contexto sobre los datos principales del ensayo de fase II para la manía bipolar, que esperamos el próximo mes, invitamos a dos destacados expertos en trastorno bipolar, el Dr. Mauricio Tohen y el Dr. Gary Sachs, para que compartan sus perspectivas. El Dr. Tohen es profesor distinguido de la Universidad y presidente del Departamento de Psiquiatría y Ciencias del Comportamiento del Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Nuevo México. Se formó en psiquiatría en la Universidad de Toronto y completó una beca de psicofarmacología en McLean Hospital, Harvard Medical School; más adelante obtuvo un doctorado en epidemiología en Harvard y un MBA en Indiana University. Actualmente es presidente de la American Association of Chairs of Departments of Psychiatry.
El Dr. Sachs es el director fundador de la Clínica y el Programa de Investigación sobre Trastorno Bipolar de Massachusetts General Hospital y profesor clínico asociado de Psiquiatría en Harvard Medical School. Se formó en la Universidad de Pensilvania y en la Facultad de Medicina de la Universidad de Maryland, completó su residencia en MGH y más adelante dirigió el programa STEP-BD del NIMH, el estudio de tratamiento más grande que se haya realizado sobre el trastorno bipolar. También fue presidente de la International Society for CNS Clinical Trial Methodology. Gracias a ambos por estar aquí. Hoy comenzaré con un breve repaso general. Luego, el Dr. Tohen ofrecerá antecedentes sobre la manía bipolar y el panorama actual de tratamiento, y el Dr. Sachs revisará los resultados de RAP-219. Después de nuestras declaraciones preparadas, abriremos la llamada para preguntas; nos acompañarán Jeff Sevigny, director médico de Rapport, y Troy Ignelzi, nuestro director financiero. La visión de Rapport es crear la empresa líder en neurociencia de precisión.
Nuestra plataforma tecnológica se basa en las proteínas asociadas a receptores, o RAP, cuya biología fue descubierta por nuestro director científico, David Bredt. Las RAP tienen una expresión neuroanatómica y por tipo celular diferenciada. Dirigirse a los receptores mediante sus proteínas asociadas ofrece una manera más precisa de modular receptores que, de otro modo, están ampliamente distribuidos por todo el cerebro, lo que podría permitirnos abordar desafíos de larga data en neurociencia. RAP-219 es un modulador de TARPγ8 AMPA en investigación y un posible tratamiento primero en su clase. TARPγ8 se expresa en regiones cerebrales directamente implicadas en las convulsiones focales y, creemos, en la manía bipolar. El pasado septiembre anunciamos resultados positivos de fase II de RAP-219 en pacientes con convulsiones de inicio focal. El tratamiento con RAP-219 produjo una reducción del 71% en los episodios prolongados, un biomarcador objetivo de actividad epileptiforme anormal; una reducción mediana del 78% en las convulsiones clínicas; libertad de convulsiones durante todo el período de tratamiento de 8 semanas en el 24% de los pacientes; y un perfil generalmente bien tolerado.
La mayoría de esos pacientes se ha inscrito en el ensayo abierto de seguridad a largo plazo. Nuestro programa de fase III para las convulsiones de inicio focal está en marcha, con dos ensayos globales controlados con placebo que actualmente están reclutando pacientes. Además, estamos evaluando RAP-219 en pacientes con convulsiones tónico-clónicas generalizadas primarias, o PGTC. Creemos que RAP-219 también podría ser un tratamiento transformador para la manía bipolar, el tema de la llamada de hoy. También estamos desarrollando una formulación inyectable de acción prolongada. Si se aprueba, esta podría ser la primera formulación inyectable de acción prolongada aprobada para la epilepsia y también una opción importante para tratar la manía bipolar. RAP-219 fue diseñado para inhibir los receptores AMPA asociados con TARPγ8, una proteína reguladora transmembrana que amplifica los efectos del glutamato sobre el receptor. La estructura de la izquierda muestra el complejo del receptor TARPγ8 AMPA. Nuestro fármaco se une en la interfaz entre TARPγ8 y el receptor AMPA para inhibir sus efectos amplificadores.
Mientras que los receptores AMPA están ampliamente distribuidos en el sistema nervioso central, TARPγ8 se expresa selectivamente en estructuras del prosencéfalo y está prácticamente ausente del rombencéfalo, como muestran estas imágenes PET. Esto le da a RAP-219 el potencial de actuar en las áreas del cerebro relevantes para el tratamiento y evitar problemas de tolerabilidad asociados con la inhibición amplia de los receptores AMPA. La justificación científica para probar RAP-219 como posible tratamiento de la manía bipolar se basa en tres puntos. Primero, aunque la causa exacta de la manía bipolar aún no se ha esclarecido por completo, cada vez hay más evidencia que la caracteriza como una afección de actividad excesiva del glutamato. Como saben, el glutamato es el principal neurotransmisor excitatorio del cerebro y los receptores AMPA median la mayoría de estas transmisiones excitatorias. Al inhibir el complejo del receptor TARPγ8 AMPA, RAP-219 podría inhibir una vía mecanística subyacente de la manía bipolar.
Segundo, las áreas del cerebro que parecen estar hiperactivas en la manía bipolar son los lóbulos temporales mesiales y frontales y, en particular, la red corticolímbica que los conecta. Esto es relevante para RAP-219 porque estas son las regiones donde se expresa TARPγ8. Por último, tres tratamientos de uso común para el trastorno bipolar, el litio, el ácido valproico y la lamotrigina, median sus efectos a través de múltiples mecanismos, entre ellos la modulación de la señalización del glutamato o la supresión de la actividad AMPA, que es el mecanismo central de nuestra hipótesis con RAP-219. Si tiene éxito, el tratamiento de la manía bipolar representaría una importante oportunidad de expansión potencial para RAP-219. Aproximadamente 8 millones de adultos en Estados Unidos tienen trastorno bipolar. Se estima que 3.5 millones tienen un diagnóstico, y la mitad de ellos presenta manía bipolar. El estándar actual de atención está limitado por los efectos secundarios de los antipsicóticos atípicos dopaminérgicos y los medicamentos anticonvulsivos, incluidos el aumento de peso, los cambios metabólicos, los síntomas extrapiramidales y la sedación o somnolencia, que reducen la adherencia.
El Dr. Tohen y el Dr. Sachs nos hablarán más sobre esto. Dicho esto, cedo la palabra al Dr. Tohen.
¿Dr. Tohen? Es un gusto estar aquí.
Como mencionó Nav, estoy en la Universidad de Nuevo México y me considero un estudiante. Durante toda mi carrera, siempre ha habido cosas que aprender sobre el trastorno bipolar. De hecho, mi tesis doctoral trató sobre un resultado en el trastorno bipolar. Debo mencionar que, en cuanto a conflictos de interés, he trabajado para varias compañías farmacéuticas asesorándolas sobre el diseño de investigaciones y, en algún momento, fui científico de la industria. Trabajé durante varios años en Eli Lilly and Company. Hablemos ahora del trastorno bipolar. Primero hablemos de la epidemiología, que es la que nos da las cifras. No es que tengamos una epidemia. A veces pensamos que hay una epidemia, pero es porque se están identificando más casos. Afecta aproximadamente al 1% de la población, independientemente del género, la raza o la situación socioeconómica. De hecho, puede ser una afección letal.
Es la más letal de todas las afecciones psiquiátricas, debido al suicidio. Hasta un tercio, hasta el 20%, llega a consumarse. En cuanto a los intentos, suele haber antecedentes familiares; son más comunes en mujeres jóvenes cuando están en una polaridad depresiva y con frecuencia presentan comorbilidades, es decir, otras afecciones psiquiátricas o trastornos por consumo de sustancias. En cuanto al suicidio consumado, es más común en hombres. De nuevo, los intentos son más comunes en mujeres, pero los suicidios consumados son más comunes en hombres. Mencioné las comorbilidades. Tener otra afección no es la excepción. La mayoría de las personas con trastorno bipolar tiene otra afección psiquiátrica, como un trastorno de ansiedad o un trastorno por consumo de sustancias. Después de varios años, más del 60% de ellas presenta un trastorno por consumo de sustancias y afecciones médicas. Como mencionaremos, el trastorno bipolar no solo afecta el cerebro, sino que es sistémico.
Por eso hay más afecciones relacionadas con la inflamación en pacientes con trastorno bipolar. El diagnóstico es difícil porque no tenemos un biomarcador válido. No podemos hacer un análisis de sangre y diagnosticarlo. Para el caso, ni siquiera una exploración cerebral nos dirá que el paciente tiene trastorno bipolar. En realidad, es lo que llamamos observación. ¿Cuáles son los síntomas que observamos o que reporta el paciente? En la evaluación clínica hay distintas fases. Tenemos que identificar la manía y la hipomanía, que es una manía menos grave. Hablaré un poco de eso, de la fase depresiva y luego de la combinación de ambas. Podemos tener pacientes que presentan síntomas de manía y síntomas de depresión al mismo tiempo. Algo bastante difícil en el trastorno bipolar es que causa discapacidad. De hecho, algunas personas no tienen discapacidad.
Estoy seguro de que entre nosotros hay algunas personas con trastorno bipolar. En otras palabras, personas con un alto nivel de funcionamiento. Pero la mayoría de las personas presenta un funcionamiento deficiente y deterioro cognitivo. Eso ocurre en la mayoría. El desafío es que, a veces, la afección comienza y no la diagnosticamos de inmediato. Por lo general, comienza con depresión o ansiedad, y los estudios han demostrado que a veces pasan entre 5 y 10 años desde el inicio de los primeros síntomas hasta que el paciente recibe el diagnóstico adecuado y, por lo tanto, tratamiento. Evolución de la enfermedad. Como mencionamos, la afección del trastorno bipolar tiene muchas fases diferentes. Hay fluctuaciones del estado de ánimo y, luego, como mencioné, hay deterioro. Este gráfico ilustra el trastorno bipolar. Puede haber lo que llamamos pródromo, es decir, síntomas leves al principio. Este sería el primer episodio.
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