Llamada de resultados del T3 2026 de Abeona Therapeutics

Gracias, Tom. Buenos días y gracias por acompañarnos en esta conferencia telefónica sobre los resultados del tercer trimestre de 2026. Durante esta llamada, nos referiremos al comunicado de prensa publicado esta mañana, en el que anunciamos la adquisición de APT-1011 y nuestros resultados financieros del tercer trimestre. Están disponibles en nuestro sitio web corporativo, www.abeonatherapeutics.com. Me acompañan en la llamada de hoy el Dr. Vish Seshadri, director ejecutivo; el Dr. Madhav Vasanthavada, director comercial; Joe Vazzano, director financiero; y el Dr. Brian Kevany, director técnico. Durante la llamada de hoy, haremos proyecciones y declaraciones prospectivas conforme a las disposiciones de puerto seguro de las leyes federales de valores. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas actuales y están sujetas a cambios.

Los resultados reales pueden diferir sustancialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas debido a diversos factores, incluidos, entre otros, los descritos en nuestro informe anual (10-K) y los informes periódicos presentados ante la SEC. Estos documentos están disponibles en nuestro sitio web, www.abeonatherapeutics.com. Dicho esto, ahora le cedo la palabra a Vish Seshadri para que dé inicio a la llamada. ¿Vish? Gracias, Greg. Buenos días a todos.

Este trimestre representa un momento importante en la trayectoria de crecimiento de Abeona, ya que seguimos construyendo la base comercial de ZEVASKYN y comenzamos a ampliar y diversificar las oportunidades que pueden liberar un valor significativo para la compañía a más largo plazo. Con ese objetivo, hoy anunciamos la adquisición de APT-1011, ahora ABO-801, de Ellodi Pharmaceuticals. ABO-801 es un candidato a producto en fase III para la esofagitis eosinofílica, o EoE, con las designaciones de medicamento huérfano y vía rápida de la FDA. Antes de profundizar en la justificación y el atractivo de esta oportunidad, Madhav hablará primero sobre los importantes avances que hemos logrado en el lanzamiento de ZEVASKYN, que sigue siendo la base de nuestro negocio y nuestra prioridad operativa inmediata. ¿Madhav? Gracias, Vish. Buenos días a todos.

En el tercer trimestre, logramos un crecimiento de ZEVASKYN, con ingresos netos de $13.5 millones, un aumento del 18% frente al trimestre anterior, mientras seguimos fortaleciendo los cimientos del lanzamiento de ZEVASKYN. Durante el trimestre, se trató a seis pacientes, con lo que el total de pacientes tratados con ZEVASKYN desde su lanzamiento llegó a 15. Se reconocieron ingresos por cinco de los seis tratamientos. Como señalamos anteriormente en agosto, no se reconocieron ingresos por un tratamiento porque el lote asociado no cumplió las especificaciones del ensayo de identidad pan-CK. También durante el trimestre, dos de los centros de tratamiento calificados (QTC) activados, CHOP y UTMB, trataron a sus primeros pacientes, con lo que el total de QTC con experiencia en tratamientos con ZEVASKYN llegó a cuatro.

Como comprenderán, para un QTC tratar a un paciente por primera vez es un hito importante, porque valida su capacidad para ejecutar de principio a fin el proceso de varios pasos con la participación de distintas partes interesadas y acelera su curva de aprendizaje para tratamientos futuros. Durante el trimestre, activamos dos centros de tratamiento calificados adicionales, Cincinnati Children's y University of Florida Health, con lo que la red de ZEVASKYN llegó a ocho centros y se amplió aún más el acceso geográfico para los pacientes elegibles. Ambos centros ya están avanzando con sus primeros pacientes en los procesos de autorización previa y aprobación financiera, y los iniciaron más rápidamente que nuestros primeros QTC. Creemos que esto refleja una infraestructura de lanzamiento más madura y los beneficios de compartir aprendizajes y mejores prácticas en toda la red de QTC. En términos más generales, los pacientes de los ocho centros están avanzando activamente en el proceso.

Aunque los QTC están trabajando para que sus pacientes avancen hacia el tratamiento con ZEVASKYN, como mencionamos en llamadas anteriores, el momento del tratamiento puede variar según factores relacionados con los QTC y los pacientes. Estos pasos suelen incluir confirmar que los pacientes estén clínicamente preparados, obtener autorizaciones de los pagadores, negociar acuerdos para casos individuales y coordinar los viajes de los pacientes y los calendarios de las cirugías. Dado el tiempo necesario para programar estos pasos del tratamiento, junto con el cierre anual de fabricación planificado, esperamos que el momento de los tratamientos siga siendo variable hasta fin de año, y que algunos pacientes que actualmente avanzan por las etapas finales del proceso posiblemente pasen a principios de 2027 para la toma de biopsias mediante hisopado. Hablando de 2027, comenzaremos el año desde una posición fundamentalmente distinta a la que teníamos al inicio de este año. Al observar este mapa, los pacientes con RDEB tendrán acceso a ocho centros de tratamiento calificados y reconocidos, cuatro de los cuales ya habrán adquirido experiencia directa en el tratamiento con ZEVASKYN.

Habrá cobertura de pagadores disponible para más del 95% de las personas con seguro comercial, cobertura básica de Medicaid en los 50 estados, estatus de Pago Adicional por Nueva Tecnología (NTAP) para los beneficiarios de Medicare, y la infraestructura necesaria de facturación, codificación y reembolso estará implementada. A medida que más centros adquieran experiencia directa con ZEVASKYN y se acumulen resultados de cicatrización de heridas de los pacientes, esperamos que la experiencia en el mundo real respalde una mayor actividad y adopción entre los pacientes de toda la red de QTC. Confiamos en el importante papel que ZEVASKYN puede desempeñar para los pacientes con RDEB, y seguimos enfocados en la ejecución para hacer realidad esa oportunidad. Dicho esto, le devuelvo la palabra a Vish. ¿Vish? Gracias, Madhav. Con ZEVASKYN como base de nuestro negocio comercial, también hemos analizado cómo aprovechar nuestras capacidades y ampliar nuestras oportunidades de generar incrementos de valor.

Con ZEVASKYN y el avance previo de nuestro programa, que dio lugar a la aprobación de FAYUVI, hemos adquirido experiencia en desarrollo clínico en etapas avanzadas, ejecución regulatoria y comercialización. Nuestro objetivo es crear una empresa diversificada que genere ingresos y cuente con múltiples oportunidades de crecimiento sostenible. ABO-801 se ajusta muy bien a esa estrategia. Es un medicamento huérfano listo para iniciar un estudio de fase III, con sólidos datos clínicos y un perfil claramente diferenciado que podría traducirse en un potencial de ingresos anuales máximos superior a $750 millones en una enfermedad cuya prevalencia está aumentando. Igualmente importante, creemos que nuestra experiencia previa en desarrollo en etapas avanzadas nos permitirá avanzar con el programa de fase III sin distraer a nuestros equipos de comercialización y fabricación de su enfoque en el lanzamiento de ZEVASKYN.

La esofagitis eosinofílica, o EoE, es una enfermedad cada vez más prevalente y con una necesidad médica no cubierta creciente; actualmente, hay aproximadamente 350,000 pacientes diagnosticados en EE. UU. Es una enfermedad inflamatoria crónica y de por vida del esófago que puede afectar significativamente la deglución y la ingesta de alimentos. Con el tiempo, la inflamación persistente también puede provocar daño estructural en el esófago y agravar la enfermedad. Por ello, la EoE requiere un manejo de por vida. El objetivo no es simplemente controlar los síntomas, sino también controlar la inflamación subyacente, restaurar y mantener la estructura normal del esófago, y limitar los eventos adversos del tratamiento. ABO-801 es una formulación de propionato de fluticasona en comprimido bucodispersable, o ODT, de administración oral una vez al día, antes de acostarse. Está diseñado para administrar terapia con corticosteroides tópicos directamente en todo el esófago. El comprimido se disuelve en la boca en menos de 30 segundos, sin agua, y actúa tanto en el esófago proximal como en el distal, con una absorción sistémica mínima o nula.

Consideramos que este perfil es importante en una enfermedad que requiere tratamiento crónico, como la EoE. El panorama de los tratamientos aprobados por la FDA comprende un corticosteroide oral, EOHILIA, y un biológico inyectable, DUPIXENT. Aunque hay varios biológicos inyectables en desarrollo, escasean las terapias orales eficaces, seguras y convenientes. Creemos que la combinación de administración tópica dirigida, exposición sistémica limitada y un comprimido bucodispersable, o ODT, oral, conveniente y de administración una vez al día antes de acostarse, podría ofrecer una opción de tratamiento claramente diferenciada para los pacientes con EoE. Es importante destacar que ABO-801 ya se evaluó en dos estudios de fase III, lo que nos brinda una experiencia clínica sustancial sobre la cual avanzar. Permítanme repasar esos resultados, que son importantes no solo para caracterizar la actividad y el perfil diferenciado del fármaco, sino también para optimizar el diseño del siguiente estudio de fase III. Los dos estudios de fase III completados evaluaron en conjunto a más de 350 pacientes.

Debido a la baja absorción sistémica de ABO-801, inferior al 1%, no se han observado eventos adversos asociados con corticosteroides, como la supresión suprarrenal. Los datos de eficacia mostraron una actividad sólida en medidas informadas por médicos, como la histología, que es un criterio de valoración coprimario exigido por la FDA, y las mediciones endoscópicas de la estructura del esófago. A la derecha, pueden ver un ejemplo representativo en el que los anillos y surcos, característicos de la EoE y observados al inicio del estudio, se corrigieron para la semana 12 y se mantuvieron así en la semana 52. Además, los estudios también mostraron mejoras en los síntomas informados por los pacientes. Creemos que el conjunto de estos hallazgos aporta evidencia importante de que ABO-801 es activo en la EoE. Los gastroenterólogos ponen especial énfasis en los hallazgos endoscópicos de la EoE, incluidas características como edema, anillos, exudados y surcos, conocidas como EREFS. ABO-801 mostró mejoras significativas en la respuesta EREFS general en la semana 12 en FLUTE-2 y en la semana 24 en FLUTE-3.

Estos hallazgos indican que ABO-801 tuvo un efecto no solo sobre la inflamación, sino también sobre las características estructurales de la enfermedad en estos ensayos. También observamos evidencia alentadora de una mejora de los síntomas en ambos ensayos. Aunque ninguno de los estudios cumplió individualmente el criterio de valoración coprimario de síntomas informados por los pacientes, un análisis exploratorio post hoc que agrupó los datos de la semana 12 de ambos ensayos mostró una mejora significativa en la respuesta sintomática completa con ABO-801 frente al placebo, con un valor p de 0.004. La respuesta completa se definió como que los pacientes informaran no haber tenido ningún episodio de disfagia durante los últimos 14 días del período de 12 semanas. Es importante destacar que los estudios completados también nos permitieron entender por qué, pese a los sólidos resultados histológicos y de EREFS, cada estudio por separado no alcanzó el criterio de valoración de síntomas.

El DSQ, o Cuestionario de Síntomas de Disfagia, la herramienta estándar de la industria para medir resultados informados por los pacientes, validada y utilizada en los estudios de terapias para la EoE aprobadas por la FDA, no estaba disponible para Ellodi en el momento de los estudios. Ellodi desarrolló una herramienta propia de resultados informados por los pacientes, denominada PROS, que se utilizó en FLUTE-2 y FLUTE-3. PROS no distinguía entre alimentos sólidos, blandos o líquidos. En cambio, los pacientes calificaban su dificultad para tragar en una escala de 0 a 10, con indicaciones limitadas sobre cómo asignar una puntuación. Esto pudo haber introducido variabilidad en la forma en que los pacientes informaban sus síntomas, lo que dificultaba distinguir el efecto del tratamiento del ruido de fondo. En cambio, el DSQ primero pregunta si los pacientes consumen alimentos sólidos. Si la respuesta es no, la evaluación no continúa en esa sesión.