Chardan's 10th Annual Healthcare Conference de Lexeo Therapeutics, Inc. Common Stock

Gracias por invitarnos. Por supuesto.

Sí. Lexeo es una empresa en etapa clínica que se enfoca en enfermedades de origen genético con una gran necesidad médica no cubierta. Nuestro principal programa es LX2006, para la miocardiopatía asociada con la ataxia de Friedreich.

En nuestro estudio de fase I/II, hemos observado una magnitud del efecto convincente en el índice de masa ventricular izquierda, en diversos biomarcadores y, en el aspecto neurológico de la enfermedad, a través de la escala mFARS. Nuestro segundo programa se enfoca en la miocardiopatía arritmogénica asociada con PKP2. Ese programa es LX2020. Tiene un estudio de fase I/II en curso y hemos observado una buena magnitud del efecto en la taquicardia ventricular no sostenida y las contracciones ventriculares prematuras, además de un buen perfil de seguridad. En cuanto a lo que debemos tener en cuenta durante el próximo año aproximadamente, para el programa de ataxia de Friedreich esperamos obtener los resultados principales del ensayo de fase III en el segundo semestre de 2027 y presentar una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) en el primer semestre de 2028.

Como dije, para el programa de PKP2 pronto, en el T4, comunicaremos datos de la mayoría de nuestros pacientes que recibieron dosis altas, con al menos 12 meses de seguimiento, junto con una actualización regulatoria. Además de esos programas, tenemos una cartera preclínica. Incluye LX2021 y LX2022, para la desmoplaquina y la miocardiopatía hipertrófica, respectivamente. Nos entusiasma haber adquirido recientemente Mantle Therapeutics.

Sí. LX2006 ha mostrado un efecto en la escala mFARS similar al de la terapia aprobada comercialmente. Pero creemos que estamos llegando al sistema nervioso periférico y a los componentes de la escala mFARS mediados por el sistema nervioso periférico. Por ejemplo, el músculo esquelético y los ganglios de las raíces dorsales. Pero no estamos transduciendo el cerebro. Y sabemos que ciertos componentes del aspecto neurológico de la ataxia de Friedreich están mediados por el cerebelo. Así que la verdadera estrategia detrás de sumar la cartera de Mantle es encontrar una terapia que transduzca el cerebro, de modo que, en última instancia, tengamos ensayos clínicos que incluyan cohortes que hayan recibido previamente tratamiento con LX2006.

En definitiva, existe la posibilidad de contar con un paquete terapéutico que trate tanto el aspecto cardíaco, en el que sabemos que LX2006 está mostrando un buen efecto, como también con un componente que llegue al cerebro para tratar la totalidad de la ataxia de Friedreich en ambos aspectos.

Sí. Puedo hablar de eso. En enero, lo que habíamos mostrado eran dos tamaños del efecto: uno en las extrasístoles ventriculares prematuras (PVC) y otro en la taquicardia ventricular no sostenida (NSVT). Habíamos mostrado una reducción del 14% en las PVC y del 22% en la NSVT. Y, en particular, en un par de pacientes que habían llegado a los nueve meses, habíamos mostrado una reducción del 65% en la NSVT. Así que, al empezar a analizar la próxima actualización, querríamos ver a muchos de esos pacientes; supongo que quizás uno o dos habrán llegado a los 12 meses. Queremos compartir los datos de esos pacientes a medida que se prolonguen el efecto y el tiempo que llevan en el estudio, y también esperamos combinarlo con una actualización regulatoria. Pero queremos ver que el tamaño del efecto aumente con el tiempo, tal como apuntaban los resultados de esos pacientes que habían llegado a los nueve meses.