Investor Day 2026 de 4D Molecular Therapeutics, Inc. Common Stock

Hola a todos. Vamos a comenzar. Gracias por estar aquí hoy. A quienes están conectados en línea, les pedimos disculpas: vamos un par de minutos tarde, pero queríamos asegurarnos de que todos pudieran llegar. Mi nombre es Julian Pei. Soy el director de relaciones con inversionistas de 4D Molecular Therapeutics y estamos muy entusiasmados de tenerlos aquí hoy en nuestro primer Día del Inversionista. Hoy tendremos la sesión de preguntas y respuestas mediante el código QR, así que escanéenlo con sus dispositivos y envíen sus preguntas. Las responderemos al final junto con nuestro excelente panel de hoy. Como de costumbre, les recordaré nuestras declaraciones prospectivas. Si desean consultar más detalles, visiten nuestro sitio web de relaciones con inversionistas o el sitio de la SEC. Dicho esto, es un gran placer para mí dar la bienvenida al escenario al Dr. David Kirn, nuestro cofundador, presidente y director ejecutivo.

Muy bien. Gracias, Julian. Es un placer estar aquí. Bienvenidos. Gracias por estar aquí. Se lo agradecemos mucho. Soy Dave Kirn, cofundador, director ejecutivo y presidente de 4D Molecular Therapeutics. Llevo unos 30 años en el sector como médico científico, desarrollador de medicamentos, emprendedor serial y director ejecutivo. Fundamos 4D hace poco más de una década con una visión clara y convincente: innovar con audacia y ejecutar para llevar excelentes medicamentos genéticos a millones de pacientes. Al estar aquí hoy, es extraordinario poder decir que estamos a punto de hacer realidad esa visión con 4D-150. Y creemos que 4D-150 tiene el potencial de establecer un paradigma de tratamiento completamente nuevo para la DMAE húmeda, como verán hoy.

Quisiera comenzar con cuatro conclusiones clave para ustedes, que iremos desarrollando a lo largo de las presentaciones. En primer lugar, creemos que 4D-150 puede ser una terapia de base para todos los pacientes con DMAE húmeda, no solo para los casos más graves. ¿Qué queremos decir cuando hablamos de una terapia de base? Nos referimos a una terapia continua y de por vida después de una sola inyección, con tratamientos complementarios que se utilizan según sea necesario para complementar la atención del paciente. En segundo lugar, nuestro perfil de producto objetivo aborda las dos necesidades más importantes que existen hoy en esta enfermedad: preservar la visión y reducir la carga del tratamiento. Además, ofrece la posibilidad de que algunos pacientes, de hecho, no necesiten inyecciones durante muchos años, e incluso de por vida. En tercer lugar, creemos que nuestros datos clínicos, el diseño de nuestro estudio de fase III y su ejecución nos han preparado para alcanzar un gran éxito en 2027 y en adelante.

Y, por último, hoy escucharán que, creemos, nuestras partes interesadas —los pacientes, los médicos y quienes pagan por la atención— se han unido y nos han dado mucha confianza en nuestra capacidad para comercializar ampliamente este producto y lograr una amplia adopción. Estos son los oradores de hoy. Creo que les resultarán muy interesantes. Todos son expertos. Fueron seleccionados con mucho cuidado para ofrecer perspectivas muy diversas sobre la oportunidad de 4D-150. Así que creemos que hoy se irán de aquí con una comprensión mucho más integral de la oportunidad que tenemos por delante. Este es nuestro programa. Seguirá el hilo que planteé al principio, con los cuatro puntos clave. Retrocedamos un poco y preguntémonos: ¿por qué estamos aquí hoy? Estamos aquí hoy porque el paradigma actual de tratamiento de la DMAE húmeda simplemente no es lo suficientemente bueno.

¿Por qué puedo afirmarlo con certeza? Bueno, durante los últimos más de 5 años he tenido cientos de conversaciones con médicos, pacientes, sus cuidadores y el personal de las clínicas, y escucho una y otra vez: «No es lo suficientemente bueno». ¿Por qué creemos que no es lo suficientemente bueno? Empecemos por la forma en que se administra actualmente el tratamiento. Es episódico. Es un tratamiento en bolos, en el que los pacientes reciben un tratamiento excelente durante un período limitado y luego quedan, en esencia, sin tratamiento, con interrupciones repetidas una y otra vez durante el resto de sus vidas. ¿Por qué es un problema? La DMAE húmeda es crónica, continua e implacable. No se toma ni un día libre. Imaginen tener esta enfermedad tan grave en la retina sin recibir tratamiento de manera continua durante el resto de sus vidas. Eso simplemente no tiene sentido. En segundo lugar, la elevada carga del tratamiento.

La carga que representan estas inyecciones repetidas para los pacientes, sus cuidadores y el sistema médico es enorme, como verán hoy. Por último, quisiera dejarles el punto más importante: debido a que este tratamiento episódico no se ajusta a la biología de la enfermedad, y a pesar de toda esta carga y del costo para el sistema, los pacientes siguen perdiendo la visión. Permítanme decirlo de nuevo. La mayoría de los pacientes en EE. UU. con DMAE húmeda perderá la visión. Muchos incluso quedarán ciegos. Fuera de EE. UU., donde el tratamiento no está disponible en la misma medida que aquí, el problema es mucho peor. Esta situación simplemente no es suficientemente buena, y los pacientes merecen algo mejor. ¿Cómo podría ser el futuro? Nuestra visión es que 4D-150 pueda servir como terapia de base para todos los pacientes con DMAE húmeda.

De nuevo, no solo para los casos más graves. ¿Cómo sería eso? Una sola inyección de rutina en la clínica, con tratamiento continuo de la enfermedad, potencialmente, creemos, durante el resto de la vida del paciente. Una reducción significativa de la carga del tratamiento y, lo más importante, dado que el tratamiento estaría activo en todo momento, 24 horas al día, 7 días a la semana, 365 días al año, creemos que preservaremos la visión de los pacientes. ¿Cuál es el resultado de eso? Se sentirán liberados. Tendrán la libertad de seguir con su vida, pasar tiempo con sus seres queridos y su familia y realmente disfrutar de sus años dorados. Quisiera recordarles brevemente cómo podemos lograr este cambio de paradigma. No es magia y, desde luego, tampoco es cuestión de suerte. Esto fue diseñado así. Cuando fundamos la empresa hace más de 10 años, la primera tarea fue inventar una cápside novedosa.

Queríamos que esa cápside, ese vehículo de administración, tuviera las siguientes características. Queríamos poder administrarla mediante una inyección de rutina en la clínica, igual que un anti-VEGF en bolo. Lo logramos. Queríamos usar una dosis muy baja para tener un bajo costo de los productos vendidos y reducir el riesgo de cualquier toxicidad. Lo logramos. Queríamos un vector que se dirigiera a la retina, en particular a la mácula, con mucha eficiencia mediante una sola inyección, para poder llevar nuestro tratamiento directamente al sitio de la enfermedad donde se necesitaba. Queríamos diseñar este vector para minimizar cualquier tipo de riesgo de toxicidad significativa o inflamación. Creo que, como pueden ver hoy a partir de los datos que hemos generado en la clínica, consideramos que lo hemos logrado con este vector patentado y único. El vector es simplemente un vehículo de administración.

El tratamiento en sí es aflibercept y un ARN de interferencia (RNAi) para VEGF C. Actuamos sobre cuatro miembros de la familia VEGF. Recordemos que aflibercept ha sido el líder del mercado de la DMAE húmeda durante la última década. Se ha utilizado en más de 64 millones de dosis en seres humanos. 64 millones, y ha demostrado una gran eficacia y un perfil de seguridad muy excelente. Ese es nuestro tratamiento. Está completamente libre de riesgos. Lo que estamos haciendo es administrarlo de una manera mucho mejor: logramos que se exprese desde la propia retina, justo en el sitio de la enfermedad, de forma continua, las 24 horas del día, los siete días de la semana, los 365 días del año, durante el resto de la vida del paciente. Es una forma fundamentalmente mejor de utilizar esta molécula extraordinaria. Con esos antecedentes, me encantaría invitar al Dr. Arshad Khanani al escenario.

Arshad nos ha acompañado durante todo este recorrido, desde el inicio hasta el tratamiento del primer paciente con 4D-150, y estamos encantados de tenerlo aquí. ¿Arshad? Qué bueno verte, amigo.

Gracias, David. Buenos días a todos. Es un gusto verlos. Soy Arshad Khanani, especialista en retina médica y quirúrgica, con sede en Reno, Nevada. He participado como investigador principal en más de 150 ensayos clínicos y he participado en muchos programas de terapia génica a lo largo de este recorrido. Llevo más de 16 años ejerciendo. Hoy es un día muy emotivo para mí, porque comencé este recorrido con 4D en diciembre de 2021. Tuve el honor y el placer de administrar la inyección al primer paciente humano. En ese momento, no creo que hubiéramos imaginado que se llenaría una sala como esta para hablar de terapia génica. Hemos aprendido mucho sobre la terapia génica, y es muy emocionante, como dijo David, que el próximo año tendremos datos fundamentales de dos ensayos globales de fase III que estudian a pacientes sin tratamiento previo con DMAE neovascular.

Mi objetivo hoy, durante los próximos cinco minutos más o menos, es guiarlos a través de la experiencia de los pacientes con DMAE húmeda y contarles lo que estamos observando en la clínica con ellos. Creo que, al enfocarnos en las cifras y los gráficos, en realidad dejamos de lado la perspectiva del paciente. Antes de comenzar, quiero preguntarles a los presentes: ¿cuántos han ido a una clínica de retina, además de los médicos? Ninguno. ¿Cuántos de ustedes conocen a alguien que padezca una enfermedad crónica, implacable, heterogénea y que causa ceguera? Eso es lo que es. Creo que debemos considerar la perspectiva de los pacientes, el miedo en sus ojos y la ansiedad que sienten cada vez que vienen a nuestra clínica, así como las emociones que vemos nosotros o nuestro personal a diario cuando reciben la noticia de que tienen una enfermedad crónica que puede dejarlos ciegos.

Una enfermedad crónica que puede dejarlos ciegos y que los obliga a venir a esta clínica, esperar tres horas para ver al médico, recibir una inyección en el ojo y quedar fuera de actividad durante 24 horas por la irritación. Creo que eso no se ve en estos gráficos. Creo que esto es algo que me entusiasma como médico. Cuando una sola inyección intravítrea en la clínica puede eliminar la necesidad de recibir inyecciones o reducir esa carga, es un logro enorme para el campo. Este es un tratamiento monumental que cambia el paradigma y que esperamos poder ofrecer a los pacientes en un futuro cercano. David habló del problema que tenemos enfrente. Tratamos una enfermedad crónica con inyecciones en bolo, y funcionan muy bien. Estaba en formación cuando aparecieron los anti-VEGF.

Tuve una paciente que estaba ciega de un ojo por DMAE húmeda y tenía un perro y un bastón, mientras que aún veía con el otro ojo, pero también tenía DMAE húmeda. Dijo: «Sé lo que esta enfermedad va a hacerme. Me estoy preparando para quedarme ciega». Entonces aparecieron los anti-VEGF y ella no quedó ciega. Esto es lo que los anti-VEGF hicieron por esos pacientes. Pero sabemos cuál es el verdadero problema. Las inyecciones en bolo no son una solución para una enfermedad crónica que requiere una administración sostenida, y este tratamiento episódico es un problema a largo plazo. Trataremos a los pacientes, recuperarán la visión y luego la vida se interpone. Se caen y se fracturan la cadera. Pasan 6 meses en rehabilitación. ¿Qué pasa? Regresan y están ciegos. Empezamos a tratarlos. No podemos recuperarles la visión.