3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference de Celldex Therapeutics

Por supuesto. Gracias. Agradecemos mucho que nos hayan invitado hoy. Yatin, como sabes, Celldex tiene una larga trayectoria en el campo de los anticuerpos, y durante los últimos años hemos aplicado esa experiencia para impulsar nuevos avances científicos en la eliminación y modulación de mastocitos. En septiembre conocieron los resultados principales de fase III de nuestro programa de barzolvolimab, sobre los que Diane les hablará con mucho más detalle durante esta conversación. Estamos muy entusiasmados con esto y avanzamos hacia lo que probablemente será nuestro hito más importante: la presentación de la solicitud de licencia biológica (BLA) en 2027.

Sí. Estamos muy entusiasmados con nuestros datos de fase III y los hemos compartido con expertos externos, quienes también nos han dado comentarios muy positivos y están igual de entusiasmados que nosotros con lo que llaman una eficacia líder en la enfermedad. Al analizarlo, en estos ensayos hemos demostrado varias cosas que nadie más ha demostrado hasta la fecha. Somos los primeros estudios que han logrado una tasa de respuesta completa en la mayoría de los pacientes y los primeros que se propusieron demostrar prospectivamente la resolución del angioedema a las 12 semanas. Hemos demostrado que los pacientes refractarios a omalizumab responden tan bien como la población general y que uno de nuestros esquemas, con todas estas mejoras, solo requiere siete dosis al año.

Al considerar estos datos junto con los de fase II, en los que a las 76 semanas demostramos esta respuesta prolongada sin tratamiento, sin precedentes, realmente tenemos un perfil único que puede beneficiar a muchos pacientes con CSU. No sé si Terri quería comentar sobre el perfil competitivo.

Claro. Como dijo Diane, nuestras interacciones con los profesionales de la salud indican que barzolvolimab realmente puede ser una terapia que cambie la práctica clínica. En todas nuestras conversaciones vuelven a surgir estos cinco grandes diferenciadores para los profesionales de la salud y los pacientes. En primer lugar, esa tasa de respuesta completa. Hasta ahora, los pacientes y los profesionales de la salud se han conformado con cierta mejoría de los síntomas, pero lo que realmente quieren es que los síntomas desaparezcan por completo, y ahí radica la diferencia de lograr una respuesta completa en la mayoría de los pacientes. En segundo lugar, el efecto es rápido, duradero y, de hecho, se profundiza con el tiempo. En tercer y cuarto lugar, la capacidad de atender a poblaciones de pacientes a las que ninguna de las otras terapias puede atender actualmente: los pacientes de primera línea con enfermedad grave y angioedema, y los pacientes refractarios a los biológicos. En quinto lugar, ese esquema de dosificación, ¿verdad?

Tanto la flexibilidad de administrar la dosis cada 4 u 8 semanas como, algo importante, que con la pauta cada 8 semanas es la única terapia que ofrece tan solo siete días de dosificación al año. Ese es un paquete muy convincente, considerando únicamente los datos principales a las 24 semanas.

Sí esperamos que eso se incluya de alguna forma en la etiqueta, algo que tendremos que negociar con la FDA. Como dijimos, diseñamos el estudio para poder analizar específicamente ese subgrupo, y el resultado es altamente significativo desde el punto de vista estadístico. La cuestión es en qué parte de la etiqueta se incluiría, pero esperamos que se incluya.

Mmm. Contar con opciones es una verdadera ventaja. La intención es que se integre sin inconvenientes en la práctica de los profesionales de la salud y en la vida de los pacientes. Hay profesionales de la salud que prefieren esa interacción mensual con el paciente, y eso se adapta a su práctica; también hay pacientes que prefieren no pensar en su enfermedad cuando no es necesario, así que tener menos días de dosificación al año es una verdadera ventaja. Como después de la dosis de carga se administra la misma cantidad de medicamento a lo largo de un año, los pagadores respaldarán esta flexibilidad. Esto realmente refleja los esquemas de tratamiento del mundo real.

Sí. Para dar un paso atrás, quedamos muy satisfechos con el perfil de seguridad general que observamos en los estudios. Los eventos adversos más frecuentes fueron los mediados por KIT, que en su mayoría fueron de intensidad leve a moderada y se esperaba que fueran reversibles. En cuanto a los eventos adversos graves y los eventos adversos de grado 3 y 4, las tasas fueron iguales en los grupos de placebo y barzolvolimab. En el estudio de fase III tuvimos dos casos de probable anafilaxia adjudicados. Ambos ocurrieron después de la primera dosis de barzolvolimab y, como señalamos, son los únicos dos casos probables adjudicados en todo el programa subcutáneo, que incluye a 2,400 pacientes. Hubo otro caso adjudicado como anafilaxia, pero ocurrió tras una dosis de placebo, no de barzolvolimab. Los demás casos no fueron adjudicados como anafilaxia.